近日，由非营利性组织结核病联盟(TB Alliance)开发的新型化合物Pretomanid获美国FDA批准，用于治疗一些耐药性最强的结核病(广泛耐药结核病XDR-TB、耐多药结核病MDR-TB或治疗无响应结核病)。

结核病联盟主席兼首席执行官Mel Spigelman博士说：“对患有这种致命传染病的患者来说，这是一大胜利。新疗法有望为这些患者提供一种治疗期更短、更易管理和更高效的治疗选择。”

由贝达喹啉、Pretomanid和利奈唑胺组成的三种药物方案(称为BPaL方案)在关键Nix-TB临床试验中进行了研究。该试验纳入了109名XDR-TB以及治疗不耐受或无反应的MDR-TB患者。

在接受BPaL治疗6个月和治疗后随访6个月后，107例患者中有95例获得了成功的结果。另两名患者的治疗时间延长至9个月。这份新药申请包含了1168名患者的数据，他们在14个国家的19项临床试验中接受了Pretomanid治疗，这些临床试验对该药的安全性和有效性进行了评估。

所有结核病都必须通过药物联合治疗;最敏感的结核病需要使用四种抗结核药物进行长达6个月的治疗。XDR-TB和MDR-TB的治疗尤其漫长而复杂。目前，多数XDR-TB患者需要联合使用8种以上的抗生素，疗程为18个月或更长，治疗的成功率却并不高。在引进新药之前，世卫组织曾报告估计，XDR-TB的治疗成功率约为34%，MDR-TB的成功率约为55%。

Nix-TB试验的首席研究员Francesca Conradie博士说：“这种新的治疗方案带来了希望，约90%的患者在接受这种短期全口服方案治疗6个月后呈阴性。”

全世界每年约有160万人死于结核病。当结核病患者打喷嚏或咳嗽时可通过唾液传播。结核病会侵袭肺部，有时还会侵袭其他器官。

Pretomanid是一种新的化学物质，属于硝基咪唑嗪类化合物。TB联盟于2002年获得了该化合物的开发权。它已与另外两种抗结核药物贝达喹啉和利奈唑胺联合开发为治疗结核病的口服片剂。据估计，这种新组合每年可以帮助7.5万多名患者，其中大多数在印度、中国、印度尼西亚、南非和尼日利亚。在BPaL方案的Nix-TB试验期间报告的不良反应包括肝毒性、骨髓抑制以及周围神经和视神经病变。

Pretomanid是40多年来FDA批准使用的第三种新型抗结核药物，也是第一个由非营利组织开发和注册的药物。Pretomanid曾获优先审评、合格传染病产品和孤儿药资格。

Pretomanid预计将于今年年底在美国上市。除了美国FDA外，结核病联盟还将Pretomanid作为BPaL方案的一部分提交欧洲药物管理局审查，并向世界卫生组织提供了数据，供其考虑纳入耐药结核病治疗指南。