近日，美国FDA批准Rylaze(门冬酰胺酶-rywn)，用于对标准门冬酰胺酶化疗过敏的急性淋巴细胞白血病或淋巴细胞淋巴瘤的成人和儿童(≥1个月)患者。

　　自2016年以来，门冬酰胺酶的替代品一直处于全球短缺状态。而这是FDA批准的唯一一种可以替代此类化疗过敏的方案。

　　▌化疗过敏，白血病患者怎么办?

　　急性淋巴细胞白血病(ALL)是最常见的儿童恶性肿瘤。而含有门冬酰胺酶的化疗方案是治疗小儿ALL的重要药物之一，它通过剥夺癌细胞生存所需的物质来杀死癌细胞。

　　不过，约20-30%的患者对标准的大肠杆菌衍生的门冬酰胺酶过敏，无法接受治疗，主要表现为皮疹和瘙痒、面部水肿、关节肿痛，甚至过敏性休克等。这种过敏反应有时是速发性的，即刻就可能引发生命危险，也有的相对滞后。 因此，门冬酰胺酶使用前做皮试是必不可少的环节。

　　而目前，由于供应问题，这一关键药物尚无法替代。因此，这类患者需要一种身体可以耐受的替代品。

　　▌94%的患者达到目标，试验结果喜人

　　这一批准是基于一项102名对大肠杆菌衍生的门冬酰胺酶过敏的患者研究的积极结果。主要衡量指标是患者体内的门冬酰胺酶活性是否达到并保持一定水平。

　　结果发现：Rylaze推荐剂量下，94%的患者中实现了目标水平的门冬酰胺酶活性。

　　此前，Rylaze曾获得FDA授予的“孤儿药资格”和快速通道认定。

　　Rylaze的获批，为门冬酰胺酶过敏的白血病患者提供了一种有效的替代治疗方案。