MyoKardia今日宣布，其治疗肥厚性心肌病的在研新药mavacamten在2期临床试验中表现杰出，达到了主要终点和关键次要终点。基于这些出色的数据，MyoKardia期望在今年结束前启动下一项关键研究。

根据美国心脏协会(AHA)的数据，肥厚性心肌病是一种非常常见的心血管疾病，也是年轻人中心脏骤停的常见原因。大部分患者在日常生活中不会有任何症状。但少数患者会出现心肌梗阻等症状，他们的疾病也被称为症状性、梗阻性肥厚性心肌病(symptomatic, obstructive hypertrophic cardiomyopathy)。这一部分的患者虽然罕见，但却遭受了极大的健康风险。因此，我们也急需一款新药，来对他们进行治疗。

Mavacamten就是这样一款新药。它是一款创新的口服心肌肌球蛋白别构调节物，有望能减少这些患者的过度收缩症状。MyoKardia相信这款新药有望给患者们带来裨益。

在一项名为PIONEER-HCM的2期临床研究中，研究人员评估了mavacamten的安全性、耐受性、药代动力学、以及药效。该试验包含两个剂量组。第一组受试者接受每日10毫克或15毫克mavacamten药物，并停止使用其他β-受体阻滞剂药物。第二组受试者将接受低剂量mavacamten，并且不需停止β-受体阻滞剂治疗。

在PIONEER-HCM的第一组患者中，有11名患者参与，10名患者完成了研究。在12周的治疗期间内，所有10个研究对象(100%)均达到了运动后LVOT(左心室流出道)压力梯度峰值从基线减少125 mmHg的平均水平。其中有8位患者减少到诊断阈值以下 (≤30 mmHg)，其他两个患者的测量值也低于50 mmHg。值得一提的是，早在第2周，就在9位患者中观测到了休息时LVOT压力梯度临床意义上的改善(≤30 mmHg)。 这也为在PIONEER-HCM第二群人的低剂量研究，提供了试验依据。 总体来说，mavacamten耐受良好。在审查了PIONEER-HCM的安全性数据后，独立数据监测委员会(IDMC)建议继续进行这项研究。

▲该临床试验的数据(图片来源：MyoKardia官方网站)

“我们对今天公布的PIONEER-HCM积极数据感到非常高兴，” MyoKardia的首席医学官Marc Semigran博士说：“我们相信这些结果进一步证明了mavacamten在治疗这项疾病中的潜力，我们打算果断采取行动，迫切地为患者开发这种潜在的治疗方法。我们期待着与FDA讨论EXPLORER-HCM作为下一个关键的研究的可能性。”

“肥厚性心肌病是一项尚未满足的严重医疗需求，” MyoKardia的合作公司，赛诺菲(Sanofi)的心血管研究主管Anthony Muslin博士说： “Mavacamten的PIONEER-HCM研究及其早期研究结果，对为遗传性心脏病患者带来变革性治疗来说，具有里程碑意义。”

MyoKardia近日还宣布，PIONEER-HCM的第二组病人募集已经完成。 该公司预计将在2018年第一季度发布该人群的重要研究数据。在接下来的几个月里，MyoKardia打算与FDA在2期临床末期会议上讨论mavacamten的临床发展计划，并寻求潜在EXPLORER-HCM的反馈。 该公司期望募集200 – 250名患者，并在今年年底前开始关键临床试验。

参考资料：

[1] MyoKardia Shares Surge on Positive Phase II Results for Heart Muscle Disease

[2] MyoKardia Reports Positive Topline Results in Phase 2 PIONEER-HCM Study of Mavacamten (Formerly MYK-461) in Symptomatic, Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy

(来源：药明康德)