骨巨细胞瘤(简称GCT)是一种界定比较模糊的肿瘤类型。主流观点认为它是一种组织学上良性，但常常具有侵袭性的骨骼肿瘤。这类肿瘤在我国约占所有原发骨肿瘤的 20%，主要出现在四肢长管状骨的骨端，尤其是大腿远端及小腿近端。患者早期就会有症状，但容易被忽视。来自江西的吴先生就是一个例子。

两年前，吴先生就感觉右小腿有些疼痛，但痛得不厉害，也就没在意。然而，随着时间推移，腿部疼痛越发明显。等到2019年他到医院检查时，小腿已经疼得不行，而且出现了肿胀，摸上去有“乒乓球感”。经小腿MRI扫描发现：右胫骨外侧近端有一约7x4cm肿块伴骨质破坏。

吴先生接受了手术治疗，术后病理分析发现含有巨细胞瘤成分及骨肉瘤成份，考虑恶性骨巨细胞瘤。随后吴先生又进行了多周期的地舒单抗、多西他赛+吉西他滨化疗。

其中，地舒单抗(Denosumab)注射液是一种人免疫球蛋白 G2(IgG2)单克隆抗体，对 RANKL 具有高特异性和亲和性。在骨巨细胞瘤患者中，地舒单抗对肿瘤基质成分所分泌的RANKL的抑制，可显著减少或消除破骨细胞样肿瘤相关巨细胞。因此，骨质溶解减少，巨细胞肿瘤进展减慢，增生性基质被致密的非增生性、分化型编织新骨代替，从而改善临床结局。

2018年，地舒单抗注射液被列入临床急需境外新药名单(第一批)，进入国家药品监督管理局快速审评通道，于5月获批上市，国内患者才有了第一款治疗骨巨细胞瘤的药物。

在接受三个疗程化疗后，吴先生的胸部影像提示两肺多发结节，右侧大量胸腔积液，不过并未在胸腔积液中发现癌细胞。由于担心肺部转移，W先生通过好医友中美远程会诊平台，与美国芝加哥大学医疗中心肉瘤项目临床副主任Samir D. Undevia, M.D.进行了远程视频连线。

Samir博士建议对肺部结节进行组织活检，明确肺部疾病诊断。若检查结果提示骨巨细胞瘤肺转移，建议长期使用地诺单抗作为治疗方案的一部分。该药的中位应答时间为3个月以上，是唯一被证明对此病有疗效的药物。

研究显示，在可以手术切除的骨巨细胞瘤患者中，80% 的患者接受新辅助地舒单抗治疗后得到改善：44% 接受了对功能影响较小的手术，37% 避免了手术。在无法手术切除的患者中，地舒单抗带来了有效的长期疾病控制，5 年无进展生存(PFS)率为 88%。

针对肉瘤成分的治疗，Samir博士建议采取类似于骨肉瘤的治疗，可将阿霉素与顺铂联合使用。 除此之外，帕唑帕尼或类似的药物，也可以作为针对肉瘤成分的治疗方案。

帕唑帕尼(Pazopanib)是由葛兰素史克公司研发的一种可干扰顽固肿瘤存活和生长所需的新血管生成的新型口服血管生成抑制剂，靶向作用于血管内皮生长因子受体(VEGFR)，通过抑制对肿瘤供血的新血管生成而起作用。适用于晚期肾细胞癌、软组织肉瘤(STS)、上皮性卵巢癌和非小细胞肺癌(NSCLC)的治疗。2017年2月21日该药获中国食品药品监督管理局(CFDA)批准上市，商品名为维全特。

不过，Samir博士也指出对于原发肿瘤，该药的应答率介于15%~30%之间，但在转移的情况下，应答率将显著降低。 此外，Samir博士还就文献曾报道的一些骨巨细胞瘤和肉瘤的治疗药物作了介绍，涉及干扰素-a(IFN-α)、PD-L1抑制剂等，不过这些药物在临床较少使用。

(备注：好医友中美远程会诊案例的相关治疗建议，均为个案个例，不适用于该患者之外的其他人。所有的临床治疗务必遵循医师指导。)