病史简述

W女士2013年因无明显诱因出现乏力、牙龈渗血、发热等症状，入院进行骨髓穿刺、融合基因等全面检查，最终被确诊为“急性早幼粒细胞白血病(APL)”，她先后接受了亚坤酸诱导治疗、DA方案巩固化疗、间断亚坤酸及维甲酸交替巩固治疗，病情得以缓解。然而2014年骨髓复查结果提示疾病复发，W女士又进行了亚坤酸及维甲酸双诱导治疗，病情缓解。2016年为了巩固治疗，W女士两度入院接受DA方案联合化疗，以及保盰保胃保心等治疗，然而疗效不佳，早幼粒细胞指标上涨。为此W女士一个月前再次入院接受亚坤酸诱导治疗，目前病情缓解，骨髓复查未见早幼粒细胞，融合基因0、27。然而W女士因病情反复，终日忧心，她从一篇文章了解到Venclexta这个药，很想知道该药能否适用于自己的病情，遂决定通过好医友卫星诊所，连线美国肿瘤医生，征询专业的第二诊疗意见。

专科视频会诊——提供权威“第二诊疗意见”

出席本次视频会诊的是美国洛杉矶顶级肿瘤与血液病专家Afshin Eli Gabayan M.D.(阿欣.伊莱.加巴彦博士)，他所创立的比弗利山庄癌症中心(BHCC)，已经成为世界上最好的癌症治疗中心之一。Gabayan医生基于预先审阅的病历信息，以及现场与W女士、中方医生的深入沟通，对W女士的后续治疗给予重要指导(摘要如下)：

W女士在现场医生陪同下与Afshin Eli Gabayan M.D.医生进行远程视频会诊

1.Venclexta能否适用?目前临床数据对于急性早幼粒细胞白血病(APL)的有效性?

Gabayan医生表示Venclexta是FDA批准的首个B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂，目前被批准用于治疗至少接受过一种治疗的17p缺乏的慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者，但未被批准用于治疗APL。目前尚无太多关于Venclexta治疗APL的临床资料。虽然据FDA孤儿药指南所示，存在Venclexta治疗急性髓系白血病(AML)的指征，但无临床数据可证明Venclexta能用于治疗APL。

Gabayan医生进一步说明美国目前正在进行的Venclexta临床试验针对的是“不适合细胞毒性治疗的复发性AML患者”。APL属于AML的亚型，但特别针对APL的临床试验尚未启动。AML的试验结果可以作为Venclexta治疗APL的疗效参考。

(临床试验：https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02670044?term=venetoclax&rank=3)

2.针对病情发展，进一步的治疗建议?

W女士原本对Venclexta心存期待，她询问Gabayan医生是否可以通过检测“BCL–2”来决定是否可以服用Venclexta?然而Gabayan医生的答案是否定的，他表示即使BCL–2检查结果阳性，也并不意味着适合使用Venclexta。依据W女士之前的用药效果，Gabayan医生建议以现阶段治疗指南推荐的标准治疗方案“ARTA(全反式维甲酸)联合三氧化二砷”作为第一选择，继续使用三氧化二砷直至病情完全缓解，然后考虑骨髓移植，其中自体移植优于异基因移植，前者不仅较易实施，且效果更好。此外，Gabayan医生也提供了另一备选方案：anti-CD33单克隆抗体——林妥珠单抗。

(APL治疗指南：http://www.cancer.org/cancer/leukemia-acutemyeloidaml/detailedguide/leukemia-acute-myeloid-myelogenous-treating-m3-leukemia)