流鼻血很常见，通常，一过性鼻出血并不是什么大毛病，但反反复复的鼻出血就得引起重视了，尤其是当伴随牙龈出血、皮肤出血点时，很可能说明你血液中的血小板出问题了。

血小板主要参与凝血。人血液中血小板的数量变化很大，正常值为125～320×10^9/L。一旦减少(血小板计数<100×10^9/L)就会有明显的出血倾向，当血小板计数<20×10^9/L时，常有自发性出血。

两年前，65岁的张大爷就开始莫名其妙地流鼻血，手臂和腿部能看到出血点。去年，他到当地医院检查，查出血小板<10×10^9/L，经骨髓穿刺等相关检查后被诊断为原发免疫性血小板减少症(ITP)。这是最常见的出血性疾病之一，因免疫机制引起血小板破坏。张大爷经升血小板治疗后出院，但此后，他又多次因血小板下降住院治疗。

今年2月，张大爷因饮食不慎出现消化道出血，前往医院救治，仍诊断为原发免疫性血小板减少症(ITP)。经艾曲波帕+地塞米松片+重组人血小板生成素治疗后，血小板虽有升高但仍小于20×10^9/L。为寻求更好的治疗办法，张大爷的家人通过好医友国际医疗中心，与美国血液肿瘤专家Dr.Minch Fong M.D(方明奇博士)进行了一场“面对面”会诊。

方明奇博士出席中美远程会诊

在详细分析张大爷的病情后，方博士认为他得的是“获得性纯巨细胞再障血小板减少症(AATP)”。

这是一种非常罕见的自身免疫性疾病，与再生障碍性贫血类似，但只累及血小板系，表现为血小板降低和骨髓中巨核细胞减少或消失。张大爷治疗过程中进行的两次骨髓穿刺活检，都提示造血活动正常，但巨核细胞极少甚至缺失，符合该病特征。

针对原发免疫性血小板减少症(ITP)的治疗，对这种特殊的疾病并不起效，方博士建议采用免疫抑制剂治疗。他指出，在美国针对此病最常用的免疫抑制剂是利妥昔单抗、环磷酰胺以及环孢素。其中利妥昔单抗耐受最好，环孢素会有一些肾脏方面的副作用，而环磷酰胺作为一种化疗药物有致恶心呕吐等副作用。

方博士认为，只要能将血小板数的目标范围控制在>30×10^9/L，患者自发性出血的风险就与正常人群基本无异。如果患者需要接受手术，血小板应>50×10^9/L，这意味着也许需要血小板输注以及增加利妥昔单抗或环孢素的剂量。这种疾病并非血小板破坏性疾病，因此，患者的血小板水平会随着血小板输注而升高，故输血小板是无效的。此外，方博士也对治疗中监测、治疗后复查项目做了说明，为张大爷后续治疗提供了重要指导。

血小板减少症新药进展

2019年7月，美国FDA批准Doptelet(Avatrombopag)扩大适应症，用于对前期治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症(ITP)成人患者。该药是第二代、每日一次的首个口服血小板生成素(TPO)受体激动剂。

(注：好医友远程视频会诊案例的相关治疗建议，均为个案个例，不适用于该患者之外的其他人。所有的临床治疗务必遵循医师指导。)