美国FDA批准了吉利德第三代丙肝药物索磷布韦/维帕他韦(丙通沙，Epclusa)的补充申请，用于治疗年龄≥6岁或体重≥17公斤，不伴肝硬化(肝病)或仅轻度肝硬化的基因型1-6的慢性丙肝患儿。同时批准丙通沙联合利巴韦林用于治疗年龄≥6岁或体重≥17公斤的重症肝硬化儿科患者。

FDA药物评估和研究中心抗病毒药物部门主任Debra Birnkrant博士说：“这项批准将为儿童和青少年丙肝患者提供新的治疗选择。”

丙型肝炎由丙肝病毒(HCV)感染引起，导致肝功能减退或衰竭。据统计，全球约有1.3-1.5亿人患有慢性丙肝。感染人群中，约1100万为15岁以下儿童，其中500万处于病毒血症(指血液中有病毒)时期。

约翰·霍普金斯大学医学院儿科教授Kathleen B Schwarz博士表示：“虽然近年来丙型肝炎的治疗方法显著改善，但儿科医生在选择治疗方案时，仍要考虑多种因素，包括基因型和肝脏疾病的严重程度。扩大对丙通沙的批准，可以帮助符合条件的丙肝患儿对抗这种致命的肝病。”

丙通沙是全球首个全口服、泛基因型、单一片剂丙肝治疗方案。2016年6月在美获批上市，用于治疗全部基因型(1-6型)的慢性丙肝感染伴/不伴肝硬化的成人患者;联合利巴韦林治疗中度至重度肝硬化(失代偿性肝硬化)患者。目前，该药也已在中国上市。

此次获批是基于一项II期非盲、多中心临床试验(Study 1143)的数据。该试验入组了175例接受12周Epclusa治疗的儿童，其中173名纳入疗效分析。丙通沙的药代动力学、安全性和有效性在此得到了验证。

结果显示：

·与成人患者相比，儿童患者的药代动力学没有显著差异。

·6岁及以上儿童接受丙通沙治疗的安全性和有效性与成人结果基本一致。

·在102例7-12岁的患者中，有93%的基因型1的患者和100%的基因型2、3、4和6的患者在完成治疗12周后，血液中没有检测到病毒，表明丙肝感染已治愈。

·在71例6-11岁、基因型1-4的患者中，有93%的基因型1患者、91%的基因型3患者、100%的基因型2和基因型4患者，在完成治疗12周后，血中未检出病毒。

·最常见的不良反应是疲劳和头痛。儿童患者观察到的不良反应与成人患者一致。

丙通沙包含一个黑框警告：提示该药在丙肝/乙肝(HCV/HBV)共感染的患者中，可能有导致乙肝病毒再度激活的风险。对于小于6岁的儿童患者，丙通沙的安全性和有效性尚待明确。

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