慢粒白血病早已不再是一种“绝症”,那什么情况可以停药?
医学资讯 2021-09-01

  一听到白血病,许多人都如晴天霹雳,而随着医学的 不断发展与进步,慢粒白血病早已不再是一种“绝症”,通过靶向药物治疗、定期检测,就可像常见的高血压、糖尿病一样,成为可控的慢性病。

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  大多数慢粒患者可以通过及时有效的治疗达到长期病情稳定,部分患者可以回归正常的生活、工作。

  慢粒是一种发生在造血系统的恶性肿瘤,大约占白血病患者的15%,是我国三大白血病之一。发病原因到目前为止仍不明确,致病因素包括有物理因素(放射线)、化学因素(苯及某些药物如烷化剂、氯霉素等)、生物因素(遗传、感染、免疫缺陷或抑制等)。发病原因虽然仍不明确,但幸运的是发病机制已经被科学家所熟知,通过对染色体的研究,发现主要是9号和22号染色体的异位引起。

  多数症状不明显

  大部分慢粒患者就诊时无明显症状,或仅有乏力、低热、盗汗、食欲下降等非特异性的不适。不少患者是在体检中无意发现的,有些患者血常规检查显示白细胞数量很高、脾脏增大,无论是否出现不适,都应该到血液科查明原因。通过骨髓穿刺检查出Ph染色体和/或检出BCR/ABL融合基因即可确诊慢粒。同时慢粒不遗传,不传染。

  尽快治疗很重要

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  慢粒分为慢性期、加速期和急变期。幸运的是,大多数患者确诊时处于慢性期。多项研究均证实,早期用药效果最好,如果进入加速/急变期,不仅治疗难度加大,用药也很难取得满意的效果。

  药物治疗很有效

  目前国内外采用最广泛的一线治疗方案,就是口服靶向药物酪氨酸激酶抑制剂(TKI),其一代药物就是“我不是药神”影片中提及的救命药伊马替尼,二代药物有尼洛替尼、达沙替尼等,并且这些药物已纳入国家医保,患者花费少。目前应用TKI治疗的患者,90%可长期存活。并且其服用方便,副作用较小,一般不影响患者的正常工作及生活。

  相关临床数据证实,长期服药患者中约一半能够达到深度缓解的疗效,故尽早、按量、长期规律的服药是慢粒患者长期生存的基础。而少数因各种原因无法使用TKI治疗的患者可考虑干扰素、造血干细胞移植、化疗等其他治疗方案。随着医疗技术的创新发展,通过科学正规的治疗,患者的总生存率大大提升。

  那慢粒白血病怎样算治疗效果好?什么情况可以停药?

  慢粒白血病的终极治疗目标是患者体内的BCR——ABL癌症基因水平降低到安全范围,甚至完全清除,达到无需治疗的持续缓解,即“治愈”慢粒白血病。

  实现这个目标需要达到完全的血液学反应,细胞遗传学反应以及分子学反应,并且通过规范的靶向药治疗,尽可能获得更深层次的分子学反应,来达到停药的标准。

  目前欧美及国内外的慢粒诊治指南表明,患者应该每3个月进行标准化定量PCR(聚合酶链反应)检测,观察血液中BCR——ABL融合基因的水平和下降速度。

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  3个月时,BCR——ABL应该降低到10%以下;

  6个月降低到1%以下;

  12个月应该降低到0.1%,即必须达到主要分子学缓解(MMR)。

  达到上述目标,则说明患者的治疗效果较好,如果没有达到这些目标,那么,需要根据患者的具体指标调整治疗方案,如果治疗效果不明显,就需要更换治疗方案,避免病情进一步发展。

  慢粒患者什么情况下可以停药?

  慢粒患者停药的先决条件:经过服用TKI药物取得非常好的疗效(也就是深度缓解,至少是MR4.5),需要注意的是,这部分疗效非常好的患者中,有一半左右可以实现停药,另一半还是会复发而无法停药。

  因此,好医友表示,并不是所有慢粒患者都可以达到停药标准,停药后的患者也需要做好疗效监测,出现病情反复,还需要继续服药。此外,达到病情缓解的患者也不可自行停药,须在专业医生诊断后,遵医嘱逐步减停药物。