近期，北医三院肿瘤科医生揭露肿瘤治疗黑幕，引发社会持续关注。对此，近日国家卫健委召开新闻发布会予以回应，并表示下一步将以肿瘤规范化诊疗为重点开展专项整治工作，不断提高肿瘤的规范化诊疗水平。

　　对于许多患者和医生关注的肿瘤治疗超适应症问题，中国科学院院士、国家癌症中心主任赫捷回应：超适应症用药并不等于过度治疗。

　　▌标准疗法不应是肿瘤治疗“天花板”

　　肿瘤之所以难治，关键在于其“异质性”。随着研究的不断深入，人们发现许多肿瘤的发病机制非常复杂，一个或多个基因会朝着不同方向突变，生成不同的癌细胞。许多肿瘤能轻松绕过单一靶向药物，激活其他驱动机制，导致治疗失败。此外，加上性别、年龄、身心状态等差异，导致不同患者的治疗“千差万别”。

　　对此，赫捷院士指出：肿瘤患者存在个体差异，基于目前比较有限的医学证据所制定的诊疗共识、指南，不太能跟得上医学的发展，当前获批的药品适应症或者写入指南的医疗方案很可能是落后的，因此可以基于较充分的临床证据给患者一些超适应症或超指南的治疗。

　　但他强调，这并不意味着医生可以随意进行治疗，相关医疗行为要在严格监督之下进行。

　　临床实践中，在开展超适应症和超指南的临床研究上，很多是临床治疗的创新，并不是过度治疗，而是在严格的监控下实行的。事实也证明，很多癌症患者在这种情况下都是可以获益的。

　　曾多次被《美国新闻和世界报道》评为“美国顶级医生”的迈克尔·卡斯特罗博士(Michael Castro, M.D.)在好医友国际远程会诊平台进行的一场胰腺癌视频会诊中指出：“癌症治疗的专家共识或指南，应被视为医生决策的基础，而不应成为‘天花板’。对于许多癌症幸存者而言，超越标准治疗至关重要。”

　　▌近半美国处方药，属“超适应症用药”

　　超适应证用药，是指超出药品说明书所标明的适应证范围而用药的行为。

　　虽然超适应症用药可能带来一些风险，但如果在严格监督之下，将能够在保证安全性的前提下，让更多药物新功能被“解锁”，并使更多患者从中获益。

　　此前，《美国医学会会志》曾揭示，在美国医院，每年约有40%～60%的处方药被用于“未经FDA批准的用途”。这些超适应症用药，甚至最终改变了药物过去的用途，进而促进了相关共识、指南的完善和更新。

　　卡斯特罗博士还指出，尽管一些新疗法尚未有充足的循证医学证据，但它们所依据的知识和观察来自新的医学研究，这些研究有可能揭示标准治疗失败的原因，可能给临床治疗带来突破和惊喜。

　　不过，需要指出的是，由于我国优质肿瘤医疗资源分布不均，基层医疗机构诊疗不规范的问题较为普遍，甚至对新的共识、指南的掌握还有待提高。基于这种现状，普及规范化诊疗更迫切。超适应症用药应该在规范诊疗的基础上以及严格的监督下进行。

　　为此，国家卫健委发布了相关的诊疗规范，通过监测和试点，进一步规范恶性肿瘤诊治的行为，促进抗肿瘤药物的规范合理使用。

　　▌TRI“沙盘推演”，让“超适应症用药”有据可循

　　超适应症用药的关键，在于要基于较充分的临床证据。有没有办法能够让医生在超适应症用药前，提前预测疗效呢?

　　肿瘤治疗应答指数(TRI)让这一想法变为现实。它依托计算机生物模拟和人工智能技术，突破性运用患者全外显子信息建立个性化疾病模型，进行生物模拟，分析基因组、蛋白质组、转录组和表观基因组变异信息对肿瘤细胞信号通路上下游的影响，并针对特定药物或药物组合进行分析。

　　这相当于在治疗前已进行了严密的“沙盘推演”，从而为患者预测最佳个性化用药方案，同时，为面临治疗方案抉择的临床医生提供基于分子基因层级发病机制的决策支持。

　　多个国际顶尖学术会议和医学期刊，已公布了肿瘤患者采用TRI指导临床治疗决策的积极数据。

　　结果显示：TRI推荐的个性化治疗方案，可准确预测不同癌症患者对特定药物(或药物组合)的治疗反应，让医生做出更有效的治疗决策，避免开出无效的治疗处方，改善了患者预后。

　　此时的超适应症用药，无疑属于严格监督下的超适应症用药。

　　进入中国一年多来，TRI已携手国内近百家三甲医院，让数百名难治性肿瘤患者受益，获得了匹配的个性化治疗方案。

　　参考来源：新华网