医学资讯
2021-03-24
每一年，美国药品价格跟踪网站GoodRx都会动态更新最昂贵的药物榜单，值得出国看病患者关注。近期，GoodRx再次列出了市场上最昂贵的10种药物，包括药房出售的药物以及仅在医院中使用的药物。列表中的药物是基于价格标价，与消费者在药房或通过药品支持计划支付的价格或许存在差异。
NO.1 Zolgensma
诺华用于治疗脊髓性肌萎缩症的基因疗法Zolgensma以212.5万美元的价格位居榜首。乍看之下，治疗费用似乎过高。但是，当前的SMA治疗十年费用超过400万美元，比如，另一种Biogen获得批准的SMA药物Spinraza，在治疗的第一年价格为75万美元，此后，患者每年价格为37.5万美元，十年也将达到412万美元。
药价居高不下，更多还是因为存在技术难度或缺少有效药物的原因。脊髓性肌萎缩症是最常见的罕见病之一，大约11,000例婴儿出现1例。SMA目前获批药物仅3款，Zolgensma属于基因药物，昂贵也是必然的。2020年获批的一种小分子药物Evrysdi，按最高推荐剂量（5mg，2岁及以上或体重超过20kg，qd）,年治疗费用也在30万美元以上。
为Zolgensma付款并不容易，保险公司可能也无法负担；或者，保险公司可能会有某些要求，以使患者有资格获得承保。为了鼓励保险公司承保Zolgensma，制造商AveXis允许某些保险公司在5年内以每年42.5万美元的价格分期付款。
NO.2 Zokinvy
Zokinvy在2020年11月刚刚获批上市，是Eiger生物制药公司针对Hutchinson-Gilford早老综合征（HGPS或早衰症）和早衰样核纤层蛋白病开发的首个治疗方法。两种适应症都属于超罕见、遗传的过早衰老疾病，会加速年轻患者的死亡率。
尽管用药剂量取决于身体表面积，但患者通常每天服用约200mg的Zokinvy。以50mg胶囊717美元的价格计算，月费用将达到86040美元。因此，也就使得Zokinvy像大多数孤儿药物一样，年费用高达1032480美元。但Eiger为提高患者的支付能力，实施了ONECARE计划，可以为患者提供保险和财务支持。
NO.3 Danyelza
Danyelza是昂贵药物俱乐部的新晋成员。纽约Y-mAbs制药公司开发的这款药物同样于2020年11月刚刚获得批准，用于治疗骨或骨髓复发或难治性高危神经母细胞瘤的小儿患者，每年的费用为977664美元。
Danyelza通过加速批准上市，而相同靶点和适应症的迪妥昔单抗已经获得完全批准，可以说存在直接竞争关系，迪妥昔单抗2020年销售额突破1亿美元。Danyelza每瓶的价格为20368美元，患者通常每年使用约48瓶，接近98万美元，因此，Y-mAbs也提供了Y-mAbsConnect，为一些未投保患者提供援助计划。
NO.4 Myalept
Myalept用于治疗全身性脂肪分布异常的全身性脂肪营养不良和瘦素缺乏症，是同靶点唯一一款上市的药物，甚至该疾病也没有其他处于临床后期药物，患者治疗选择极少。
Myalept的价格在今年2月从每月71306美元增加到74159美元，每年费用近89万美元。由于Myalept是可用于控制这种罕见病的唯一治疗方法，因此没有其他节省成本的替代方法，不过Aegerion制药公司也在为某些患者提供帮助，帮助其负担药物治疗费用。
NO.5 Luxturna
Luxturna的价格为每年85万美元，位列第五位。Luxturna是一种基因疗法，可治疗遗传性视网膜营养不良，这种疾病会导致视力丧失，甚至完全失明。Luxturna也是美国批准的首个AAV基因疗法，采用AAV2递送正常的RPE65基因进入视网膜色素上皮(RPE)细胞，从而弥补RPE65基因突变。Luxturna只能在院内使用，需要医生向每只眼睛中注射药物，但标价昂贵，每瓶价格为42.5万美元。
可喜的是，遗传性视网膜营养不良竞争正在加速，也有多款处于临床后期或接近后期的在研药物，临床Ⅰ期药物更是超过20余款，将有望极大提高患者的药物可及性。
NO.6 Folotyn
Folotyn属于二氢叶酸还原酶（dihydrofolate reductase，DHFR）抑制剂，被批准用于治疗外周T细胞淋巴瘤，年费用近80万美元。Folotyn最早于2009年率先在美国上市，2020年也在中国获批。
好医友了解到，DHFR是合成DNA的必需前体物胸腺嘧啶脱氧核苷（dTMP）的关键酶，在细胞增殖中起重要作用，是肿瘤治疗的重要靶点。不过外周T细胞淋巴瘤适应症的竞争正在加速，HDAC、CD30药物相继加入；加之Folotyn专利有效期渐进，这些或许会加速Folotyn退出最昂贵药物TOP榜单。
