今天，转移性神经母细胞瘤在研新药burtomab已获得美国FDA颁发的突破性疗法认定(BTD)，用于治疗具有中枢神经系统或脑脊液转移的复发性或难治性神经母细胞瘤的儿科患者。Burtomab由纪念斯隆-凯特琳癌症中心(Memorial Sloan Kettering Cancer Center，MSK)发现，并授权于YmAbs Therapeutics公司。

▲MSK的Nai-Kong Cheung博士(图片来源：MSK官网)

MSK的Nai-Kong Cheung博士曾经花费数十年的时间研究开发并测试了这一获得突破性疗法认定的抗体，他表示说：“目前没有经过批准的药物来治疗这种晚期神经母细胞瘤。与世界上任何其他机构相比较，MSK采用基于科学证据的方法治疗过更多的神经母细胞瘤患者。我们可以为面临这种毁灭性疾病的患者和家属提供更好疗法的真正希望。”

MSK癌症中心是世界上最古老且最大的私有癌症中心，拥有1.5万名医生、科学家、护士和工作人员，不懈努力团结起来征服癌症。作为一个独立机构，MSK结合130年的研究和临床领导实力，为每位患者提供高度个体化的医疗护理。

▲YmAbs的在研产品管线(图片来源：YmAbs官网)

YmAbs是一家临床阶段生物制药公司，专注于通过免疫学开发新的癌症治疗方案。此外，YmAbs利用其平台技术产生靶向GD2和B7H3的下一代人源化强亲和力双特异性抗体。为了进一步改善该公司的双特异性抗体项目，YmAbs正在与MSK合作开发一种二聚化的T细胞接合双特异性抗体，这一新型人类蛋白质分子能够实现更高的肿瘤结合度，并导致更长的血清半衰期和T细胞介导的更强肿瘤细胞杀伤能力。这类创新疗法可能会降低与目前化疗药物相关的长期毒性，并为广泛疾病患者群体提供有效的治疗潜力。YmAbs的目标是推动实体肿瘤癌症中的多个候选药物，并最终获得FDA许可。每个产品候选物都有治疗多种高风险癌症的潜力。

▲YmAbs利用其平台技术产生靶向GD2和B7H3的下一代双特异性抗体(图片来源：YmAbs官网)

YmAbs公司的创始人、总裁兼业务发展与战略负责人Thomas Gad先生表示：“我们非常高兴FDA已经向burtomab颁发了突破性疗法认定，从而为具有医疗需求的儿童患者缩短了这一疗法有望获批的时间。Burtomab清楚地为儿科患者提供了潜在的治疗方案，他们面临很少治疗选择或根本没有。这是YmAbs的一个重要里程碑，我们将继续与我们的战略合作伙伴MSK和监管机构合作，尽快将burtomab提供给神经母细胞瘤难治性患者。”

来源：药明康德

参考资料：

[1] FDA Calls Y-mAbs, Memorial Sloan-Kettering Cancer Center’s Pediatric Cancer Drug a Breakthrough

[2] YmAbs官方网站