2016年10月19日，新药Olaratumab通过美国FDA加速批准，可联合阿霉素治疗成人特定类型软组织肉瘤(STS)。

今年5月份，FDA授予Olaratumab优先审评资格。Olaratumab的设计初衷是阻断肿瘤细胞和微环境中的PDGFRα信号通路，针对此种作用模式，Olaratumab还通过了FDA“突破性药物”、“快速通道”和“孤儿药”的审批。

Olaratumab是人源IgG1单克隆抗体，对人血小板衍生生长因子受体α(Platelet-derived Growth Factor Receptorα，PDGFRα)有较高的靶向亲和力。部分研究发现PDGFRα在多种肿瘤组织中表达，而且该受体的异常激活与肿瘤有一定的关系。临床前研究认为，PDGFRα可能会增加肿瘤的增殖和转移潜能。

Olaratumab是在40多年前阿霉素获批之后，第一个用于无法手术和放疗的STS初始治疗新药。以前对于此类患者，最常用的治疗方法是阿霉素单药或联合其他药物。

一项包含25种不同组织类型，共133例转移性STS患者的临床试验对Olaratumab的疗效和安全性进行了评价。研究结果显示，与单药阿霉素治疗相比，Olaratumab联合阿霉素治疗组患者的生存改善非常显著，中位总生存期分别为14.7 vs 26.5个月;中位无进展生存期分别为4.4 vs 8.2个月;肿瘤退缩率分别为7.5% vs 18.2%。

Olaratumab治疗存在严重的不良事件风险，包括输注相关反应和胚胎-胎儿损害。输注相关反应有低血压、发热、寒战和皮疹。最常见的治疗副作用是恶心、疲劳、中性粒细胞减少、肌肉骨骼痛、黏膜炎、脱发、呕吐、腹泻、食欲减退、腹痛、神经病变和头痛。

信源：www.fda.gov

来源：医脉通