近日，美国FDA宣布批准Besremi(ropeginterferonalfa-2b-njft)，用于治疗成人真性红细胞增多症(PV)。

　　这是FDA批准的首个也是目前唯一一个治疗PV的干扰素药物，无论患者有无治疗史均可使用。

　　01/ 不容忽视的慢性癌：真性红细胞增多症

　　如果你明明没喝酒，却像喝醉酒一样(多血质面容)，皮肤和黏膜红紫，尤以面颊、唇、舌、耳、鼻尖、颈部和四肢末端(指、趾及大小鱼际)为甚，眼睑膜显著充血。那么，你可能患上了真性红细胞增多症。

　　真性红细胞增多症(PV，简称“真红”)是一种起源于骨髓中致命干细胞的罕见癌症，导致红细胞、白细胞和血小板慢性增加，多见于60岁左右的老年人群。

　　该病的发病率约1/10万，男性略多于女性。这种疾病后期可能导致心血管并发症，如血栓形成、栓塞和中风等，甚至发展为骨髓纤维化和恶性肿瘤，包括急性髓系白血病。

　　PV的病因尚未明确，绝大多数患者是由于Janus激酶2(JAK2)突变所致。其中，超过95%的患者是由JAK2 V617突变引起的。

　　目前，PV治疗的重点在于缓解症状，抑制骨髓造血功能，减少并发症。临床选择主要有静脉放血治疗，然后是羟基脲、烷化剂等化疗，干扰素、放射性核素以及JAK2抑制剂芦可替尼等。

　　其中，栓塞是PV患者死亡的主要原因。因此，预防血栓形成的治疗不可间断。

　　02/ 长效干扰素：Besremi

　　Besremi是一种创新单聚乙二醇化长效干扰素，其活性物质是ropeginterferonalfa-2b，能在PV患者中发挥其细胞效应，使骨髓减少血细胞的生成。

　　由于其独特的聚乙二醇化技术，Besremi在体内具有较长的活性持续时间，可每两周或更长时间给药一次，直到血液学参数稳定，从而灵活剂量给药，有助于满足患者的个性化治疗需求。

　　一年后，完全血液学反应(CHR)稳定的患者可以每四周接受一次Besremi治疗，大大方便了患者。

　　2019年，Besremi获得欧洲药品管理局(EMA)批准，单药治疗PV成年患者。此前，该药还曾获得FDA授予的孤儿药资格。

　　需要注意的是，有严重精神障碍、自身免疫性疾病、对干扰素过敏、以及免疫抑制移植接受者禁用该药。

　　03/ 长效疗法效果显著，61%患者完全缓解!

　　这一批准基于来自PEGINVERA和PROUD/CONTINUATION-PV研究的安全性以及3期PEGINVERA临床试验的疗效数据。

　　结果表明：

　　经过治疗7.5年的Besremi治疗后，61%的PV患者达到了完全血液学反应，80%的患者达到了血液学反应。

　　完全血液学反应定义为：2个月内未接受放学治疗的情况下，患者的血细胞比容<45%，血小板≤400x109/L，白细胞≤10x109/L，脾脏大小正常。

　　Besremi在真性红细胞增多症患者中显示出了其深度、持久缓解症状的疗效，并且可在PV治疗的任何阶段使用，无论患者是否接受治疗均可使用。

　　此外，在完全血液学反应的患者中，每月只需一次治疗便可降低红细胞血容量，减少了患者就医的次数。希望该药能在更多国家上市，造福全球真性红细胞增多症患者。