日前，美国FDA宣布，加速批准FGFR2抑制剂Pemazyre(Pemigatinib)上市，用于治疗先前接受过治疗，但无法切除的局部晚期或转移性胆管癌成人患者，其携带成纤维细胞生长因子受体2(FGFR2)基因融合或其它重排的类型。这是第一款批准治疗晚期胆管癌成人患者的靶向疗法。

胆管癌是在胆管中形成的罕见癌症，确诊时，大多数患者都已到了晚期。这意味着，已无法通过手术治疗，预后也较差。对于这些患者，此前还没有获得FDA批准的疗法，联合化疗一直是该疾病标准的一线治疗方法。

FGFR2融合在大约9%到14%的胆管癌患者的肿瘤中被发现。而Pemazyre正是一种通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2介导的信号通路来阻止癌细胞生长和扩散的口服小分子抑制剂。

约9%至14%的胆管癌患者的肿瘤中发现FGFR2融合体。Pemazyre是一种片剂，通过阻止肿瘤细胞中的FGFR2阻止其生长和扩散而起作用。FDA曾授予它优先审评资格和突破性疗法认定。

FDA的批准是基于FIGHT-202研究的临床试验数据，包含107名已接受过FGFR2融合或重排治疗的局部晚期或转移性胆管癌患者。在临床试验期间，患者每天接受一次Pemazyre，连续14天，然后休息7天，共21天，直到病情进展或患者出现不合理的副作用。

试验结果表明，Pemazyre的总缓解率达36%，其中2.8%的患者完全缓解，33%的患者部分缓解。在38例出现缓解的患者中，24名患者(63%)的缓解持续时间达到6个月或更长，7名患者(18%)的缓解持续12个月或更长。

Pemazyre的获批，为过去在一线化疗或手术后选择有限、复发率仍然很高的患者提供了一种新的靶向治疗选择。