3月2日，美国FDA批准了新药Sarclisa(Isatuximab-irfc)联合泊马度胺和地塞米松，用于既往已接受过至少2种疗法(包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂)的复发或难治性多发性骨髓瘤(MM)成人患者。

多发性骨髓瘤是第二大血液肿瘤，其发病率高于白血病。骨髓中的抗感染浆细胞异常增殖，产生异常蛋白质，并从骨髓中排挤其他健康的血细胞，从而导致该病。该病可导致免疫系统受损，导致骨质破坏或肾脏问题，被媒体称为会“吃”骨头的癌症。

该病多发于中老年人，随着我国人口老龄化加剧，该病的发病率也在逐年升高。尽管临床有多种治疗方法，但多发性骨髓瘤尚无法治愈，多数患者面临复发或耐药的问题，亟待解决。

Sarclisa是一种靶向浆细胞表面CD38受体的单克隆抗体，可触发多种不同的作用机制，促进肿瘤细胞程序性凋亡和调节机体免疫反应。通过静脉(IV)输注Sarclisa，可以帮助免疫系统中的细胞攻击多发性骨髓瘤癌细胞。

FDA在一项名为ICARIA-MM(NCT02990338)的临床试验中评估了Sarclisa联合泊马度胺和低剂量地塞米松(Isa-Pd)的疗效和安全性，并根据试验结果做出最终审批。

该临床试验涉及307例复发性和难治性多发性骨髓瘤患者，他们之前接受过至少两种治疗，包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂。试验中，一半的患者接受Sarclisa联合泊马度胺和小剂量地塞米松治疗，另一半仅接受泊马度胺和低剂量地塞米松治疗。两种均以28天为一疗程进行治疗，直至疾病进展或者出现不可接受的毒性。

有效性：

Sarclisa的疗效基于无进展生存期(PFS)。与仅接受泊马度胺和地塞米松的患者相比，接受Sarclisa联合泊马度胺和低剂量地塞米松的患者的无进展生存期(PFS)明显改善;疾病进展或死亡的风险降低40%;总缓解率为60.4%。而仅接受泊马度胺和小剂量地塞米松的患者的总缓解率为35.3%。

下图示：Sarclisa联合泊马度胺和低剂量地塞米松vs泊马度胺和地塞米松在治疗多发性髓性瘤中的疗效(ICARIA-MM)

安全性：

服用Sarclisa的患者常见的副作用是中性粒细胞减少，输注相关反应，肺炎，上呼吸道感染，腹泻，贫血，淋巴细胞减少和血小板减少。

Sarclisa可能引起严重的副作用，包括静脉输注相关的反应。如果发生三级以上(严重)反应，则应永久停用。Sarclisa还可能引起中性粒细胞减少症，因此应在治疗期间定期监测患者的全血细胞计数，并监测中性粒细胞减少症患者的感染迹象。

在接受Sarclisa治疗的多发性骨髓瘤患者的对照临床试验中，观察到第二原发恶性肿瘤的发生率更高。因此，医护人员应监测患者在治疗期间是否出现第二原发恶性肿瘤。

重要提醒：

Sarclisa可能会对发育中的胎儿造成伤害，故孕妇禁用，有备孕计划的妇女应在治疗期间及治疗后至少5个月内采取避孕措施。

Sarclisa的获批，意味着在达雷木单抗(Darzalex，2015年获批)之后，复发/难治性骨髓瘤患者又迎来新的治疗选择。

想了解更多多发性骨髓瘤新疗法相关信息，欢迎后台留言或致电好医友(400-060-9693)。