美国食品和药物管理局批准Empliciti(elotuzumab)与其他两种治疗方法结合治疗多发性骨髓瘤患者。

多发性骨髓瘤是在骨髓中发现的抗感染浆细胞(一种类型的白细胞)中发生的血液癌症的一种形式。这些癌细胞繁殖，产生异常蛋白质，并从骨髓中推出其他健康血细胞。这种疾病可能导致免疫系统削弱，并引起其他骨和肾脏问题。国家癌症研究所估计，今年美国将有26,850例新发的多发性骨髓瘤和11,240例相关死亡病例。

FDA药物评价和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士说：“我们正在继续了解免疫系统与不同类型癌症(包括多发性骨髓瘤)相互作用的方式。Empliciti是批准用于治疗多发性骨髓瘤患者的第二种单克隆抗体，并与另一种批准的治疗方案一起提供额外的益处。早些时候批准的Darzalex(daratumumab)是唯一一种用于治疗多发性骨髓瘤患者的FDA批准的单克隆抗体。

Empliciti激活身体的免疫系统攻击和杀死多发性骨髓瘤细胞。它被批准与另一个FDA批准的多发性骨髓瘤(称为Revlimid(来那度胺)和地塞米松(一种类型的皮质类固醇))批准的治疗相同。

在646名参与者的随机化开放标签临床研究中测试了Empliciti的安全性和功效，其中多发性骨髓瘤在之前治疗后回来或对先前治疗没有反应。与仅接受Revlimid和地塞米松(14.9个月)的参与者相比，服用Empliciti加Revlimid和地塞米松的患者的疾病恶化(19.4个月)之前的时间延迟。此外，78.5%的使用Empliciti与Revlimid和地塞米松看到他们的肿瘤完全或部分收缩相比，只有采取Revlimid和地塞米松的60.1%。

Empliciti最常见的副作用是疲劳，腹泻，发烧(发热)，便秘，咳嗽，导致手和脚无力或麻木的神经损伤(周围神经病)，鼻和咽喉感染(鼻咽炎)，上呼吸道肠道感染，食欲下降和肺炎。

FDA授予本申请的突破性治疗指定，当药物用于治疗严重病症时，并且初步临床证据表明药物可以显示出对一个或多个临床显着终点的可用疗法的实质性改善。 Empliciti还获得了优先审查和孤儿药物指定。对药物的申请给予优先审查地位，如果得到批准，将对治疗严重疾病的安全性或有效性有重大改进。孤儿药指定提供奖励，如税收抵免，用户费用豁免和孤儿药物排他性的资格，以协助和鼓励稀有疾病药物的开发。