今日，Kite Pharma宣布，美国FDA已经批准了其CAR-T疗法KITE-585的IND申请。这款疗法也将于近期启动1期临床试验。由于这款疗法完全基于Kite的内部筛选与研发，并采用了能增强活性的下一代生产工艺，这条新闻一经出炉，就得到了诸多分析师的关注。

KITE-585计划用于多发性骨髓瘤的治疗。这是一种病发于骨髓浆细胞的癌症。异常的浆细胞会不受控制地增长，抑制骨髓其他细胞的诞生。这会带来骨骼损伤、贫血、流血、以及抗感染能力下降等严重后果。在2017年，全美估计有30280个新发多发性骨髓瘤的病例，并有12590名患者因为这个疾病而去世。这种疾病的预后一般，经诊断后的5年生存率约为50%。

KITE-585是一款针对BCMA的疗法。在大部分多发性骨髓瘤患者的恶性浆细胞表面，都能找到BCMA蛋白的踪迹。尽管它也出现在正常浆细胞上和特定的成熟B细胞上，但其他组织不会表达这种蛋白。因此，BCMA是一个治疗多发性骨髓瘤的CAR-T疗法潜在靶点。

▲Kite的最新CAR-T研发管线(图片来源：Kite官方网站)

Kite带来的KITE-585含有从全人源单克隆抗体上派生出的受体，并带有CD28共刺激域，对CAR-T疗法有所优化。在临床前试验中，无论靶点表达的BCMA浓度是高是低，KITE-585都彰显出了结合的活性。而且，它的活性不会受到可溶BCMA蛋白水平的影响。基于这款疗法的潜在治疗能力，Kite递交了IND申请，希望在临床试验中进一步评估它的安全性与疗效。这一申请也得到了美国FDA的批准。

▲Kite的研发执行副总裁兼首席医学官David Chang博士(图片来源：Kite官方网站)

“KITE-585有潜力成为Kite在细胞疗法领域的下一个重要进展。我们做了大量的临床前开发工作，这包括候选物筛选、工程化、以及测试。我们的内部研究团队做了许多工作，这也反映了Kite在CAR设计和细胞疗法领域的丰富经验，”Kite研发执行副总裁兼首席医学官Davie Chang博士说道：“展望未来，我们相信KITE-585领先的设计和生产工艺，再配合上我们已被证实的工程化T细胞能力，多个临床项目有望得到快速执行。”

(来源：药明康德)