近日，美国FDA批准了一种罕见膀胱癌——低级别上尿路上皮癌(UTUC)的治疗方法Jelmyto(丝裂霉素凝胶)上市。这是首个专门针对低级别UTUC患者获批的非手术疗法，为一些可能需要进行肾输尿管切除术的患者提供了一种新的治疗选择。

上尿路上皮癌(UTUC)是指在肾脏或输尿管上尿路部位的尿路上皮细胞出现的癌变，约占所有尿路上皮癌的5%～10%，虽然比较少见，但是侵袭性较强。上尿路上皮癌可以阻塞输尿管或肾脏，导致患者出现肿胀、感染和肾功能损害。

UTUCs可分为低度恶性肿瘤或高度恶性肿瘤。一般来说，低级别肿瘤不具侵袭性，很少从肾脏或输尿管扩散，但是局部复发风险很高。

由于上尿路解剖结构比较复杂，给临床治疗带来了巨大的挑战。通常许多患者都要接受根治性手术治疗，这意味着需要完全切除受影响的肾脏、输尿管和膀胱袖带。而新药Jelmyto的获批，为低级别UTUC患者提供了一种替代治疗选择。

Jelmyto是一种烷基化药物，有效成分是丝裂霉素，可以抑制DNA转录为RNA，阻止蛋白质合成，并剥夺癌细胞的增殖能力。

据介绍，Jelmyto利用标准输尿管导管输送至患者病灶处，让尿路组织能够长期暴露在丝裂霉素的作用之下，从而实现非手术方法消除肿瘤。此前，Jelmyto已获得FDA授予的快速通道资格、孤儿药资格、优先审评资格和突破性疗法认定。

FDA的这项批准是基于一项涉及71名低级别UTUC患者的临床试验的结果。这些患者从未接受过治疗，或有复发的低级别非侵袭性UTUC，至少有一个可测量的乳头状肿瘤(一种形状像小蘑菇的肿瘤，其茎附在器官内壁上)。

患者每周接受一次Jelmyto治疗，持续6周;如果评估为完全缓解，则每月接受一次治疗，最多可再持续11个月。

试验还对在PDE时间点获得完全缓解的患者进行了长达12个月的随访，每三个月使用尿细胞学、输尿管镜检查和必要的活组织检查，以评估Jelmyto对完全缓解患者药物疗效的持久性。

临床试验结果显示：

每周接受1次Jelmyto药物治疗持续6周后，在71名患者中，有41人(58%)达到了完全缓解。在开始治疗后的一年内，19名(46%)完全缓解的患者在12个月后持续完全缓解。

需要注意的是，备孕女性和肾小球滤过率低于30毫升/分钟的患者禁用Jelmyto。

目前，低级别上尿路上皮癌患者的治疗选择非常有限，标准的治疗方法主要是肾脏切除术和内镜肿瘤切除术。Jelmyto作为非手术疗法的问世，为患者提供了新的治疗选择，让患者有望免于手术，活得更精彩!