近日，CAR-T细胞疗法Tecartus(Brexucabtagene Autoleucel)向美国FDA递交其补充生物制剂许可申请(sBLA)，用于治疗复发性或难治性前体B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)成年患者。

　　Tecartus一旦获批，将成为首个也是唯一一个治疗18岁及以上的复发或难治性前体B细胞ALL的CAR-T细胞疗法。

　　▌难治型ALL，生存期不到一年!

　　急性淋巴细胞白血病(ALL)是一种侵袭性血液癌症，可累及淋巴结、脾脏、肝脏、中枢神经系统和其他器官。

　　ALL主要分为三类：T细胞ALL、前体B细胞ALL、成熟B细胞白血病。其中，前体B细胞ALL是ALL的最常见形式，约占病例总数的75%。

　　目前，急性淋巴细胞白血病的治疗除传统的化疗、造血干细胞移植外，还有靶向疗法、免疫疗法、CAR-T疗法等新方案。

　　尽管大部分ALL患者在常规化疗后容易达到临床缓解，但与其他类型ALL相比，前体B细胞ALL患者预后较差。

　　而复发或难治性ALL患者的存活率更低，历经标准治疗后的患者中位总生存期仅约8个月，不到一年，亟需更好的疗法。

　　2014年12月，免疫疗法贝林妥欧单抗(Blinatumomab，Blincyto)获批治疗复发或难治性前体B细胞 ALL。这是全球首个靶向CD3/CD19双特异性T细胞衔接器(BiTE)的免疫治疗药物。

　　去年12月，贝林妥欧单抗获得国家药监局批准上市，是首款在中国获批的双特异性免疫药物，为患者带来新的治疗希望。

　　▌CAR-T细胞疗法：Tecartus

　　Tecartus是一种靶向CD19的CAR-T细胞疗法。去年7月，该药获FDA加速批准，治疗复发/难治性套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者，成为全球第三款CAR-T疗法。

　　早在2017年，Tecartus被FDA授予复发或难治性成人B细胞前体ALL的突破性疗法称号。

　　目前，除成年ALL外，Tecartus还在一项1/2期临床试验中评估其在慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者中的疗效。

　　这一sBLA是基于1/2期ZUMA-3临床试验的积极结果的支持，具体数据将在即将举行的科学大会上公布。

　　这是一项正在进行的国际多中心、1/2期研究，旨在评估Tecartus在标准治疗或造血干细胞移植后复发的ALL成年患者中的疗效和安全性。

　　目前，Tecartus已经使得多数复发/难治性套细胞淋巴瘤患者获益。未来，这一疗法有望造福前体B细胞急性淋巴细胞白血病患者。

　　近些年来，四款靶向CD19的CAR-T疗法Kymriah、Yescarta、Tecartus以及Breyanzi相继获批，主要治疗各种淋巴瘤以及部分白血病患者。

　　可以说，CAR-T疗法正在逐渐改变着恶性血液肿瘤的治疗，成为具有潜力的肿瘤疗法之一。

　　不过，目前这几款CAR-T产品均未在国内获批上市。虽然有部分疗法进入临床试验，但国内患者切不可轻易尝试一些国内尚未上市的新药、新疗法，还是应当谨遵医嘱。

　　对于复发/难治性ALL患者，在治疗过程中不妨听一听美国专家的意见，通过好医友中美远程会诊中心连线美国权威专家，制定个性化的精准治疗方案，并在国内外权威专家的指导下使用新疗法，给自己吃颗“定心丸”。