近日，创新口服药Zuranolone治疗重度抑郁症的3期WATERFALL临床试验结果积极，数据惊艳。

　　结果显示：在第15天时，与安慰剂相比，Zuranolone治疗组患者的抑郁症状有统计学意义上的显著改善。

　　▌重度抑郁症

　　重度抑郁症(MDD)是一种常见且严重的情绪障碍疾病，已成为仅次于癌症的人类第二大杀手，也是全球致残的最大因素之一。据估计，全球有超过2.5亿人患有MDD。

　　目前，临床常用的抑郁症状诊断评定量表有3种：汉密尔顿抑郁分级量表(HAMD)、贝克抑郁自评问卷(BD1)和抑郁自评量表(SDS)。

　　而过去60多年，重度抑郁症的标准疗法主要是基于单胺的抗抑郁药，需要每日口服，方能持续维持疗效。

　　▌创新口服药：Zuranolone

　　Zuranolone(SAGE-217/BIIB125)是一种每日一次、为期两周给药的创新药物，正在开发用于治疗重度抑郁症(MDD)和产后抑郁症(PPD)。

　　Zuranolone是一种研究性口服神经活性类固醇(NAS)GABA-A受体阳性变构调节剂(PAM)。GABA系统是大脑和中枢神经系统的主要抑制信号通路，对调节大脑功能有重要作用。

　　此前，该药已被FDA授予突破性疗法认定，用于治疗MDD。

　　▌抑郁症状减轻，疗效持久，试验达到终点!

　　WATERFALL研究是一项双盲、安慰剂对照的关键3期试验，评估Zuranolone在重度抑郁症成年患者中的疗效和安全性。

　　该研究共入组了543名患者，随机分配接受50mg Zuranolone或安慰剂治疗，每晚一次，持续两周。主要终点是第15天时17项HAMD总分较基线的变化。治疗组(n=268)和安慰剂组(n=269)分别有90.3%和87.4%的患者完成了研究。

　　结果显示：

　　在第15天时，与安慰剂相比，通过HAMD-17评估，Zuranolone治疗组患者的抑郁症状具有统计学意义和临床意义上的减轻。

　　而第15天对Zuranolone有反应的患者，第42天时(给药结束后4周)平均保留了86.1%的HAMD-17改善，疗效持久。

　　此外，在在第3、8和12天，观察到治疗组的HAMD-17评分的改善，起效快速。

　　Zuranolone的总体耐受性良好，并证明其安全性与之前的临床研究一致。

　　创新口服药Zuranolone起效时间短，能快速发挥治疗作用，而且能在服药后保持长期的抑郁症状减轻，避免了日常的慢性治疗以及相关副作用。未来，该药有望为重度抑郁症患者提供一种独特的治疗方法，并带来持续的临床获益。