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真实案例

致多发性骨髓瘤患者:“弹药储备”这么多,我们定能打赢抗癌战役

2020-10-16 来源:好医友

5年前,48岁的我在年度体检时,一向身体健康的我发现血检结果有点异常。后来,我被诊断出患有多发性骨髓瘤(MM)。

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贝丝·诺里斯

医生告诉我,我的血检结果异常的原因可能是一种叫做MGUS的病。它只是意味着,我的骨髓产生了一种异常蛋白质,可以在血液中检测到。

患MGUS,可以毫无症状地生活多年,但它也可能是多发性骨髓瘤的癌前病变。医生让我做进一步检查,以明确是否患有多发性骨髓瘤。结果显示,我果然得了多发性骨髓瘤。

拿到结果时,我无法接受这个现实:虽然我哥患过霍奇金淋巴瘤,但多发性骨髓瘤和霍奇金淋巴瘤都不是遗传性的,而我家并没有其他人得过癌症。

癌症来敲门时,其实已有征兆

现在回想起来,此前我其实的确有一些多发性骨髓瘤的症状,但由于对生活没什么影响,也就没有在意。

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我有跑步的习惯,平常每天跑10公里左右。所以,当我出现气促症状时,我觉得自己可能只是变胖了;当我出现疲劳、腰背痛症状时,我把它归咎于工作;当我的体重开始下降时,我也没在意,反倒还暗自庆幸自己瘦了好几斤……

我慕名来到MD安德森癌症中心治疗,因为它以全球领先的新研究而闻名,有许多肿瘤相关的临床试验。所以,今年年初,当我有机会入组临床试验时,我其实并没有感到很意外。

我目前接受的临床试验主要是一种前沿的精准疗法——CAR-T细胞疗法。虽然多发性骨髓瘤适应症上仍在临床临床中,但它已经获批治疗淋巴瘤和白血病。当得知我有资格参加CAR-T细胞疗法临床试验时,我们全家都很激动。

为什么我愿意参加CAR-T临床试验?

我现在正在入组的临床试验,并不是我在MD安德森第一次接受治疗,甚至也不是我在那里第一次入组临床试验。

在2015年6月初步诊断后,我接受了化疗和干细胞移植,但癌症还是复发了。之后,我又参加了一个靶向疗法的临床试验,但最终也失败了。从那以后,我又尝试了几种化疗方案,但病情一直在进展。因此,Krina Patel博士建议我入组细胞疗法试验。

我对Patel博士很有信心。她是一个研究型的癌症专家,我相信她的判断。所以,当她推荐这个临床试验时,我马上决定参加。在我之前其实就有其他人参加过该临床试验,所以我并不担心。能够以某种方式回报社会,是我的荣幸。如果我的治疗经验能帮到其他人,一切都是值得的。

CAR-T细胞疗法的基本原理是利用基因工程修饰T淋巴细胞,使其表达嵌合抗原受体,以杀伤肿瘤细胞。

它通过采集患者的外周血并提取T细胞,把患者的免疫T细胞在体外通过生物技术改造,令其具备识别肿瘤细胞表面抗原的能力。然后,把这些改造的T细胞回输给病人,达到识别、杀死肿瘤细胞的治疗效果,同时避免了对正常组织的损伤。

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我提前三天接受了高强度化疗,为CAR-T细胞治疗做准备。2020年5月19日,我做了CAR-T细胞输注。在医院住院两个星期后,康复期我又在医院附近找地方住了30天。从那以后,我的病情持续向好。

我很庆幸自己的病情得到缓解。在此,我非常感谢自己在MD安德森的医疗团队。

面对未来,我信心满满

但同时,我也清楚,多发性骨髓瘤是血液肿瘤,不像实体瘤,不能手术切除。这意味着即使我暂时缓解了,癌症也有可能在以后的某一天卷土重来。

过去五年里,我一直在接受某种形式的癌症治疗,但我现在仍然活着!仅此一点,就已经是奇迹了!

想到自己在一家治疗多发性骨髓瘤的领先医院接受治疗,这给了我很大的希望和信心。

Patel博士说:“多发性骨髓瘤有很多新药问世,所以我有很多选择。即使CAR- T细胞疗法无效了,我还是有其他选择。这无疑给我打了一剂“强心剂”!”

◎ 多发性骨髓瘤新疗法迎来丰收

多发性骨髓瘤(MM)是比白血病更常见的一种恶性血液肿瘤,仅次于非霍奇金淋巴瘤,其特征为骨髓浆细胞异常增生,导致骨骼、肾脏等出现问题。

MM目前尚无治愈的疗法,大多数患者会在确诊后五年内死亡,生存率极低。

近年来,MM的治疗在化疗、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和CD38靶向抗体方面取得了较大进展,但几乎所有患者最终仍会出现耐药、复发。对临床治疗有限的晚期R/RMM患者来说,亟需能克服耐药问题的新疗法。

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多发性骨髓瘤耐药问题日益受到重视,针对耐药的新疗法也逐渐获批。仅今年,FDA就做出了多项针对多发性骨髓瘤的审批:

◆ CAR-T疗法方面,今年4月,美国FDA接受了Idecabtagene Vicleucel(Ide-Cel,BB2121)的生物制剂许可申请(BLA)。这是首个提交审批的靶向BCMA的CAR-T疗法,用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。

◆ 3月初,FDA批准了新药Sarclisa(Isatuximab-Irfc)联合泊马度胺和地塞米松,用于既往已接受过至少2种疗法(包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂)的复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。

◆ 8月初,FDA批准抗体偶联药(ADC)Blenrep(Belantamab Mafodotin-blmf),作为一种单药疗法,用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤患者,这些患者之前接受过至少4种疗法后疾病仍然进展,包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体。这是全球首个获批的靶向BCMA的疗法。

◆ 8月20日,FDA批准达雷妥尤单抗(Daratumumab,商品名Darzalex)与卡非佐米(Carfilzomib,商品名:Kyprolis)和地塞米松联用(称为DKd方案,两种给药剂量),治疗既往接受过1-3线治疗后的复发/难治性多发性骨髓瘤成年患者。

◆ 8月底,FDA接受了创新肽-药偶联药物(PDC)Melflufen(Melphalan Flufenamide)的新药申请并授予其优先审查资格,联合地塞米松治疗三重难治性多发性骨髓瘤成人患者。

我们期待这些创新疗法能早日进入临床,给更多复发/难治性MM患者带来新的治疗选择。

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