5年前，48岁的我在年度体检时，一向身体健康的我发现血检结果有点异常。后来，我被诊断出患有多发性骨髓瘤(MM)。

贝丝·诺里斯

医生告诉我，我的血检结果异常的原因可能是一种叫做MGUS的病。它只是意味着，我的骨髓产生了一种异常蛋白质，可以在血液中检测到。

患MGUS，可以毫无症状地生活多年，但它也可能是多发性骨髓瘤的癌前病变。医生让我做进一步检查，以明确是否患有多发性骨髓瘤。结果显示，我果然得了多发性骨髓瘤。

拿到结果时，我无法接受这个现实：虽然我哥患过霍奇金淋巴瘤，但多发性骨髓瘤和霍奇金淋巴瘤都不是遗传性的，而我家并没有其他人得过癌症。

◎ 癌症来敲门时，其实已有征兆

现在回想起来，此前我其实的确有一些多发性骨髓瘤的症状，但由于对生活没什么影响，也就没有在意。

我有跑步的习惯，平常每天跑10公里左右。所以，当我出现气促症状时，我觉得自己可能只是变胖了;当我出现疲劳、腰背痛症状时，我把它归咎于工作;当我的体重开始下降时，我也没在意，反倒还暗自庆幸自己瘦了好几斤……

我慕名来到MD安德森癌症中心治疗，因为它以全球领先的新研究而闻名，有许多肿瘤相关的临床试验。所以，今年年初，当我有机会入组临床试验时，我其实并没有感到很意外。

我目前接受的临床试验主要是一种前沿的精准疗法——CAR-T细胞疗法。虽然多发性骨髓瘤适应症上仍在临床临床中，但它已经获批治疗淋巴瘤和白血病。当得知我有资格参加CAR-T细胞疗法临床试验时，我们全家都很激动。

◎ 为什么我愿意参加CAR-T临床试验?

我现在正在入组的临床试验，并不是我在MD安德森第一次接受治疗，甚至也不是我在那里第一次入组临床试验。

在2015年6月初步诊断后，我接受了化疗和干细胞移植，但癌症还是复发了。之后，我又参加了一个靶向疗法的临床试验，但最终也失败了。从那以后，我又尝试了几种化疗方案，但病情一直在进展。因此，Krina Patel博士建议我入组细胞疗法试验。

我对Patel博士很有信心。她是一个研究型的癌症专家，我相信她的判断。所以，当她推荐这个临床试验时，我马上决定参加。在我之前其实就有其他人参加过该临床试验，所以我并不担心。能够以某种方式回报社会，是我的荣幸。如果我的治疗经验能帮到其他人，一切都是值得的。

CAR-T细胞疗法的基本原理是利用基因工程修饰T淋巴细胞，使其表达嵌合抗原受体，以杀伤肿瘤细胞。

它通过采集患者的外周血并提取T细胞，把患者的免疫T细胞在体外通过生物技术改造，令其具备识别肿瘤细胞表面抗原的能力。然后，把这些改造的T细胞回输给病人，达到识别、杀死肿瘤细胞的治疗效果，同时避免了对正常组织的损伤。

我提前三天接受了高强度化疗，为CAR-T细胞治疗做准备。2020年5月19日，我做了CAR-T细胞输注。在医院住院两个星期后，康复期我又在医院附近找地方住了30天。从那以后，我的病情持续向好。

我很庆幸自己的病情得到缓解。在此，我非常感谢自己在MD安德森的医疗团队。

◎ 面对未来，我信心满满

但同时，我也清楚，多发性骨髓瘤是血液肿瘤，不像实体瘤，不能手术切除。这意味着即使我暂时缓解了，癌症也有可能在以后的某一天卷土重来。

过去五年里，我一直在接受某种形式的癌症治疗，但我现在仍然活着!仅此一点，就已经是奇迹了!

想到自己在一家治疗多发性骨髓瘤的领先医院接受治疗，这给了我很大的希望和信心。

Patel博士说：“多发性骨髓瘤有很多新药问世，所以我有很多选择。即使CAR- T细胞疗法无效了，我还是有其他选择。这无疑给我打了一剂“强心剂”!”

◎ 多发性骨髓瘤新疗法迎来丰收

多发性骨髓瘤(MM)是比白血病更常见的一种恶性血液肿瘤，仅次于非霍奇金淋巴瘤，其特征为骨髓浆细胞异常增生，导致骨骼、肾脏等出现问题。

MM目前尚无治愈的疗法，大多数患者会在确诊后五年内死亡，生存率极低。

近年来，MM的治疗在化疗、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和CD38靶向抗体方面取得了较大进展，但几乎所有患者最终仍会出现耐药、复发。对临床治疗有限的晚期R/RMM患者来说，亟需能克服耐药问题的新疗法。

多发性骨髓瘤耐药问题日益受到重视，针对耐药的新疗法也逐渐获批。仅今年，FDA就做出了多项针对多发性骨髓瘤的审批：

◆ CAR-T疗法方面，今年4月，美国FDA接受了Idecabtagene Vicleucel(Ide-Cel，BB2121)的生物制剂许可申请(BLA)。这是首个提交审批的靶向BCMA的CAR-T疗法，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者。

◆ 3月初，FDA批准了新药Sarclisa(Isatuximab-Irfc)联合泊马度胺和地塞米松，用于既往已接受过至少2种疗法(包括来那度胺和一种蛋白酶体抑制剂)的复发/难治性多发性骨髓瘤成人患者。

◆ 8月初，FDA批准抗体偶联药(ADC)Blenrep(Belantamab Mafodotin-blmf)，作为一种单药疗法，用于治疗复发性或难治性多发性骨髓瘤患者，这些患者之前接受过至少4种疗法后疾病仍然进展，包括免疫调节剂、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体。这是全球首个获批的靶向BCMA的疗法。

◆ 8月20日，FDA批准达雷妥尤单抗(Daratumumab，商品名Darzalex)与卡非佐米(Carfilzomib，商品名：Kyprolis)和地塞米松联用(称为DKd方案，两种给药剂量)，治疗既往接受过1-3线治疗后的复发/难治性多发性骨髓瘤成年患者。

◆ 8月底，FDA接受了创新肽-药偶联药物(PDC)Melflufen(Melphalan Flufenamide)的新药申请并授予其优先审查资格，联合地塞米松治疗三重难治性多发性骨髓瘤成人患者。

我们期待这些创新疗法能早日进入临床，给更多复发/难治性MM患者带来新的治疗选择。