急性髓系白血病案例
2019-05-28
Ciara Toth和她的丈夫Weston
我叫Ciara Toth，当得知自己被诊断为急性淋巴细胞白血病(ALL)后，我知道我将面临艰难的选择。
因宗教信仰原因，我不愿意接受全血制品，但急性淋巴细胞白血病治疗有时需要红细胞/血小板输注或干细胞移植。我不肯牺牲自己的信仰，所以我要找一家尊重我意愿的医院。
急性淋巴细胞白血病是一种发展迅速、侵袭性很强的血液癌症，所以我也知道自己要迅速采取行动。我希望得到尽可能最好、最先进的治疗，于是，我去了MD安德森癌症中心。目前，我处于疾病缓解期--他们为我量身定制的无血治疗方案，现在也在帮助其他患者。
我的个性化白血病治疗方案
据我所知，传统的急性淋巴细胞白血病的治疗方法是先用化疗摧毁病人的骨髓和血细胞，这个过程也会杀死许多健康的血细胞和骨髓细胞。通常情况下，患者会接受造血干细胞移植，直到自己的骨髓能够生成正常细胞来自我补充。
但由于我不接受输血，所以这个方案对我没有用。因此，我的医生不得不设计出一种新的方案，可以在不输血的前提下杀死癌症。他们首先给我开了类固醇静脉注射，使我的白细胞计数下降，红细胞和血小板生长因子帮助我的身体更快地生成新的血细胞。
为了治疗癌症，他们建议使用长春新碱+地塞米松+聚乙二醇天冬酰胺酶联合化疗五轮，同时配合使用8剂靶向药利妥昔单抗，以及8剂直接注射到我的脊髓液中的化疗药物。这些药物不会抑制我的骨髓功能。
之后，他们又添加了另一种靶向药物博纳吐单抗(Blinatumomab)，它此前被FDA批准用于治疗复发的ALL患者，而非用作初始治疗。但我的医生认为，如果一开始就用它，我有更大的机会保持病情缓解，他们的意见得到了我投保的保险公司的许可。到目前为止，一切都很好。
为什么我的白血病治疗仍在继续?
白血病有点像凶顽的野兽，如果你只经过一个周期的化疗就停止治疗，那么它复发的几率非常高。因此，我在缓解后仍在继续接受治疗。2018年5月，在我完成了前5轮化疗后，开始使用POMP方案维持治疗(“巯基嘌呤+甲氨蝶呤+长春新碱+强的松”4种化疗药组合)，我会一直用到2020年夏天。
最不可思议的一点在于，我的个性化治疗已经直接让我的一个朋友受益。在我诊断为白血病几个月后，他也不幸被诊断出和我完全一样的癌症，并且他也希望能接受无血治疗。但他的医生忧心忡忡，不知道该从何下手。后来我的医生介入，友好地与他的医疗团队分享他们的专业意见。结果，我的朋友现在接受了和我一样的治疗，病情也得到了缓解。
我接受的治疗是非常规的治疗。但我一直相信，最酸的那些柠檬也能做出最好喝的柠檬水。如果我的经历能帮到其他病人，哪怕只是能让他们忠于自己的信仰，那么我的分享就是值得的。
选择个性化治疗方案，也能“化被动为主动”
在制定治疗方案时，临床医生往往只观察单个基因突变，常规基因检测也多采用“单突变-单药物”的模式。
而美国精准医疗公司Cellworks研发了一套“肿瘤治疗应答指数检测(Cellworks TRI)”系统。Cellworks系统揭示了所有被激活的通路及相互级联反应，为患者提供了明确的治疗方向。它突破性地运用患者全外显子基因组信息建立个性化疾病模型，生物模拟目前FDA批准的药物对包括白血病在内的各类肿瘤的治疗作用，从而预测最佳用药方案。
对于那些难治性癌症患者，医生一般只会在挽救性治疗中尝试标签外疗法。而Cellworks TRI 检测可让肿瘤医生和患者“化被动为主动”，对肿瘤的难治性有清楚的了解，并为下一种治疗方案的选择提供明确依据。
如今，Cellworks旗下TRI产品已经登录中国，在全国许多三甲医院均可接受该项检测。
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参考资料：
https://www.mdanderson.org/publications/cancerwise/personalized-acute-lymphoblastic-leukemia-treatment-let-me-stay-true-to-my-faith.h00-159303045.html
