急性髓系白血病案例
2019-05-06
病史简述
E女士乳腺癌术后化疗后，轻度白细胞减少3年。2月份因发热、全身不适就诊，被诊断为急性髓系白血病(AML)。E女士开始接受去甲基化药物(地西他滨)和传统的细胞毒性治疗。3月份出现发热症状(38.9℃)。为了寻求合适的靶向治疗以及更好的治疗方案，E女士通过“好医友中美远程会诊平台”咨询了美国血液学、肿瘤学专家的第二诊疗意见。
好医友中美远程会诊--提供“第二诊疗意见”
来自哈佛大学医学院附属麻省总院的血液学、肿瘤学专家Yi-Bin Chen Albert M.D.出席了本次中美远程会诊。
本次会诊中，Albert博士根据患者的基因检测结果分析，患者适用的靶向治疗为IDH2抑制剂。在美国，恩西地平被批准用于治疗携带IDH2突变的复发/难治性AML患者。但由于患者不属于复发/难治，Albert博士不建议目前阶段进行靶向治疗，而且治疗太新，没有数据明确患者对靶向治疗应答后的持续时间。他建议如果患者疾病未缓解或疾病复发，恩西地平可作为单药或联合用药使用。
Albert博士建议患者达到缓解后进行异体干细胞移植。如果未达到缓解，则考虑使用含有恩西地平的治疗方案，加用Vyxeos诱导化疗。
Albert博士是哈佛大学医学院附属麻省总院骨髓移植项目(BMT)总项目主任、哈佛大学医学院副教授。他对急性及慢性白血病的综合治疗有独到研究，包括化疗、靶向治疗、免疫治疗、骨髓移植等，特别感兴趣的研究是围绕提高血液病患者自体和异体造血干细胞移植的临床结局。他领导了若干重大骨髓移植临床试验，目前有多项试验正在进行，包括调节方案、替代移植源、新的预防和治疗急、慢性移植物抗宿主病(GVHD)的方法以及骨髓移植后的维持疗法。
◆疾病和药物信息参考
急性髓系白血病
急性髓系白血病(Acute myeloid leukemia，AML)是髓系造血干/祖细胞恶性疾病。以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征，临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等，多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。确切病因尚不明，但与地域环境因素、电离辐射、化学接触、酗酒与吸烟，以及与机体对某些病毒感染所致的特殊反应有关。此外，近年来通过基因突变频率和一些易患生物标记研究发现，它可能是遗传学和环境因素共同作用的结果。
恩西地平(Idhifa)
Enasidenib Mesylate是异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂，用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。该药由新基与Agios Pharmaceuticals共同研发，于2017年8月1日获FDA批准上市，商品名为Idhifa。
Vyxeos
2018年8月3日，Jazz制药的化疗复方药Vyxeos(柔红霉素+阿糖胞苷)正式获美国FDA批准上市，用于治疗两种成人初治急性髓性白血病：治疗相关性急性髓系白血病(t-AML)和伴骨髓增生异常相关改变的急性髓细胞白血病(AML-MRC)
(备注：好医友远程视频会诊案例的相关治疗建议，均为个案个例，不适用于该患者之外的其他人。所有的临床治疗务必遵循医师指导。)
