近日，美国FDA宣布接受IL-4/IL-13抑制剂度普利尤单抗(商品名：达必妥)的补充生物制剂许可申请(sBLA)，作为6至11岁患有不受控制的中重度哮喘儿童的附加治疗。预计今年10月21日做出审批回复。

　　在一项随机3期试验中，度普利尤单抗是唯一一个改善6-11岁儿童肺功能的生物制剂，有望成为这类儿童患者的最佳治疗选择。

　　▌哮喘反复发作，孩子学业怎么办?

　　支气管哮喘(哮喘)是一种气道慢性炎症性疾病，临床表现为反复发作的喘息、气急、胸闷以及咳嗽，常在夜间和/或凌晨发作或加剧。

　　在美国，约有7.5万名6~11岁的儿童患有不受控制的中重度哮喘。哮喘反复发作，气道炎症不断加重，最终可能发生气管不可逆性的结构改变，从而影响肺功能。这可能给儿童及其家庭带来沉重的负担。

　　目前，对于中重度哮喘儿童的治疗标准是吸入糖皮质激素和支气管扩张剂治疗，但是这些儿童仍然会出现咳嗽、喘息和呼吸困难。还可能有危及生命的严重哮喘发作的风险，导致住院和急诊就诊。

　　并且，患儿如因病情发作需要使用全身性皮质类固醇，长期使用这些激素类药物会带来重大风险。

　　不受控制的中重度哮喘还会损害肺功能，并干扰日常活动，如睡觉、上学和运动，对患儿的身体和学习生活均造成较大影响，亟需一种疗效持久的药物。

　　近年来，抗IgE单克隆抗体奥马珠单抗、度普利尤单抗等新的靶向治疗药物，持久的疗效和安全性给重度哮喘患者带来了新的治疗希望。

　　▌IL-4/IL-13抑制剂：度普利尤单抗

　　度普利尤单抗是一种全人类单克隆抗体，可特异性抑制白介素4(IL-4)和白介素13(IL-13)的信号传导通路。

　　IL-4和IL-13是2型炎症的关键和主要驱动因子，在哮喘、慢性鼻鼻窦炎伴鼻息肉(CRSwNP)、特应性皮炎和嗜酸性食管炎中起主要作用。

　　2017年3月，度普利尤单抗获得美国FDA批准上市，用于外用处方药无法充分控制病情或不适合这些药物治疗的中度至重度特应性皮炎成人患者。

　　这是首个用于治疗成人中重度特应性皮炎的靶向生物药。

　　截至目前，度普利尤单抗已获批治疗3种2型炎症相关疾病：中度至重度特应性皮炎(≥6岁患者)、中度至重度哮喘(≥12岁患者)、伴鼻息肉的慢性鼻-鼻窦炎(CRSwNP，成人患者)。

　　在全球所有获批适应症中，有超过17万名患者接受了度普利尤单抗治疗。

　　去年6月，度普利尤单抗获得国家药监局批准上市，用于治疗成人中重度特应性皮炎(AD)。

　　它是全球首个也是唯一获批治疗成人中重度特应性皮炎的靶向生物制剂，可显著、持续地改善特应性皮炎患者的皮损程度和瘙痒症状。

　　▌显著改善肺功能，驱散孩子童年阴影!

　　这一sBLA得到关键3期临床试验的积极数据。

　　研究结果显示：

　　在6~11岁的中重度哮喘儿童患者中，度普利尤单抗在2周内显著降低了严重哮喘发作的次数，并且能迅速改善肺功能，减缓了患者的肺功能下降。

　　目前，度普利尤单抗还有多项临床试验正在进行中，主要用于治疗2型炎症或其他过敏引起的多种疾病。

　　中重度哮喘给儿童患者及其家庭带来较大的精神压力和生活影响，期待该药尽早获批，帮助孩子延缓肺功能下降，更好的控制哮喘。