呼吸系统疾病
2020-03-12
美国FDA批准尼达尼布(Ninetdanib，Ofev)治疗慢性进行性纤维化间质性肺病(ILDs)患者。这是该药获得FDA批准的第三项适应症，也是首款治疗进行性慢性纤维化间质性肺病的疗法。
尼达尼布治疗间质性肺病
间质性肺病(ILD)是影响肺部间质的疾病的总称，包含200多种疾病。这类患者症状和发展趋势都很类似，可能出现渐进性表型，会导致肺部纤维化，肺功能下降，生活质量恶化。
在间质性肺病患者中，大约18%-32%的患者会继续恶化，发展为慢性进行性纤维化间质性肺病，对患者造成毁灭性影响。而此前尚无药物获批用于治疗进行性纤维化间质性肺病。
尼达尼布是一种小分子酪氨酸激酶抑制剂，能抑制多种受体酪氨酸激酶(RTKs)和非受体酪氨酸激酶(nRTKs)。
尼达尼布通过竞争性抑制成纤维细胞生长因子受体(FGFR) 1-3、血小板生长因子受体(PDGFR) α/β、血管表皮生长因子受体(VEGFR) 1-3等受体酪氨酸激酶，阻断对成纤维细胞的增殖、迁徙和转换起关键作用的细胞信号转导，从而抑制特发性肺纤维化的病变。
目前，尼达尼布(Ofev)已被批准用于特发性肺纤维化(IPF)和减缓系统性硬化症相关性ILD(SSC-ILD)患者的肺功能下降速度。
作为一款创新靶向药物，尼达尼布同时作用于PDGFR、FGFR和VEGFR三个靶点，从而阻断IPF关键发病机制的成纤维细胞的增殖、迁移和转化，减缓IPF的疾病进展。这类抗纤维化药物的问世，为IPF的治疗带来变革性突破。
2019年10月，尼达尼布被FDA授予突破性疗法认定。
临床试验结果
FDA的这项批准是基于一项3期临床试验(INBUILD)的数据。
该数据评估了663例具有进行性表型的慢性纤维化ILD患者的每日两次尼达尼布。这项为期52周的研究结果显示：与安慰剂相比，通过患者用力肺活量(FVC)的评估，尼达尼布的治疗使患者的肺功能下降幅度减少了57%，达到试验的主要终点。
该试验的数据已发表在《新英格兰医学杂志》(NEJM)上，并在欧洲呼吸协会2019年会上对外公布。
在高分辨率计算机地形图上发现具有通常的间质性肺炎样纤维化模式的患者中，尼达尼布与安慰剂治疗可使肺功能丧失减慢了61%。
此外，尼达尼布的安全性和耐受性与之前在IPF研究中观察到的结果一致。
尼达尼布获批进展
·2014年，尼达尼布获FDA批准治疗特发性肺纤维化(IPF)，可有效延缓IPF的疾病进展，使肺功能下降减少约50% ，且显著降低IPF急性加重的风险，提高患者生存获益。
·2017年9月，尼达尼布(商品名为维加特)，作为减少IPF急性加重风险的靶向治疗药物在中国获批上市。
·2019年9月，尼达尼布在美国获批用于延缓系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)成人患者的肺功能下降，这是治疗这一罕见肺部疾病的首款获批疗法。
·2020年3月，尼达尼布获美国FDA批准，作为首款治疗进行性慢性纤维化ILDs的药物。
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