2021“十大医疗创新”:远程医疗、基因疗法、靶向疗法等

2020-10-16 来源:好医友

近日,美国知名医院克利夫兰诊所(Cleveland Clinic)评选出了“2021年十大医疗创新”,远程医疗再次入选。跻身其中的还有基因疗法、CD20靶向疗法、PARP抑制剂等多个创新疗法。

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专家组表示,这些创新将为医疗带来变革。好医友为您整理如下:

1、基因疗法治疗血红蛋白病

血红蛋白病是一种影响血红蛋白分子的结构或产生的遗传性疾病,最常见的是镰状细胞病和地中海贫血,每年累及全球超33万名儿童。

克利夫兰诊所有关血红蛋白病的最新研究带来了一种新的基因疗法,可让患者制造功能血红蛋白分子——减少地中海贫血症中镰状红细胞或无效红细胞的存在,以防止相关并发症的发生。

2、一年2剂,改善原发性MS!

多发性硬化(MS)是中枢神经系统的一种慢性炎性疾病,也是目前世界上最常见的青壮年致残性神经系统疾病之一。由于自身免疫系统病变引起的大脑神经髓鞘破损和脱落,患者的神经信号难以传播,可能导致其逐渐丧失自理能力,最终死亡。

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其中,约15%的MS患者为原发性进展型,其特征是症状和体征的逐渐发作和稳定发展。目前,B细胞靶向药ocrelizumab,是首个也是唯一一个经FDA批准的针对原发性进展型MS患者的首个创新疗法。该药每年只需输注2次,有望显著改善MS患者的依从性。

3、起搏器连手机,实时掌控心脏健康!

通过可植入设备将电脉冲传递到心肌腔来刺激心脏跳动,起搏器也可用于预防或纠正心律不齐、心律过慢或过快等。这些设备通过蓝牙与移动端应用程序连接,提高了患者对自身健康状况的了解,同时医生还能远程监控数据,医患之间的联系更为高效紧密。

4、囊性纤维化新药,治愈率大大提高!

囊性纤维化(CF)是由CFTR基因突变引起的一种遗传性疾病,其特征是黏稠的粘液在肺部积聚,阻塞气道,引起感染、炎症等。CFTR基因突变众多,而以往开发的药物,仅对某些突变有效。

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去年10月,组合疗法Trikafta(elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor)在美获批上市,有望治疗90%的囊性纤维化患者。

5、降低丙肝威胁,共谱人类健康!

丙肝(HCV)是最为常见的肝脏疾病之一,也是全人类共同面临的公共卫生问题,会导致肝衰竭、肝硬化和肝癌。今年的诺贝尔生理学或医学奖便花落丙肝领域的研究者。

由于没有针对该病毒的疫苗,患者只能接受药物治疗,但许多治疗方法都有严重副作用或仅对某些基因型有效。而今,能够治疗全部6种丙肝亚型(占比90%以上)的口服鸡尾酒疗法Epclusa(丙通沙)也已上市,大大降低了丙肝对健康的威胁。

6、婴儿正压呼吸系统,增强早产儿的肺功能!

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婴儿正压呼吸治疗系统(Bubble CPAP)是一种非侵入式通气策略,可向新生儿持续提供正压通气支持,维持肺活量。长期使用时,还可以最大程度地减少身体损伤并刺激肺部生长。

7、子宫填塞器,控制产后出血

产后出血是一种严重的分娩并发症,影响了1%至5%的产妇。目前,常用的非手术止血方法是使用球囊扩大子宫,压迫出血部位。

真空诱导子宫填塞器,是一种利用子宫内部产生的负压,使出血腔塌陷,达到止血目的。它作为一种微创工具,可以避免侵入式治疗带来的痛苦。

8、PARP抑制剂治疗前列腺癌

每九人中就约有一人确诊前列腺癌。尽管过去十年取得了不少进展,但该疾病仍是美国男性中导致癌症死亡的第二大原因。PARP抑制剂是一种重要的DNA修复蛋白,通过抑制PARP介导的DNA损伤修复机制,在携带BRCA基因突变的肿瘤中导致过度DNA损伤的积累,从而引发癌细胞死亡。

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今年5月,美国FDA已批准两款PARP抑制剂:卢卡帕利(Rucaparib)和奥拉帕利,前者用于治疗携带有BRCA基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌(mCRPC)成人患者;后者治疗携带同源重组修复(HRR)基因突变的mCRPC患者,为患者带来了新的治疗选择。

9、预防偏头痛,新时代来了

2018年,降钙素基因相关肽(CGRP)成为治疗偏头痛的热门靶点。随之而来的一些创新药也逐渐获得了突破性进展。

此前,FDA批准CGRP受体拮抗剂Ubrogepant、Rimegepant治疗急性偏头痛。2月,成人偏头痛的预防性治疗Vyepti也获批上市,这是首个为偏头痛预防治疗而设计的药物,标志着偏头痛疗法的新时代。

此前,已有不少国内偏头痛患者通过好医友中美远程会诊,受益于这些新疗法。

10、创新实践+政策变化,让远程医疗触手可及!

在新冠病毒大流行期间,临床医生需要对患者进行在线问诊,远程医疗服务得到了越来越多的应用。自3月以来,美国各州和联邦监管机构迅速采取行动,加快获得远程医疗服务的速度,同时还能保护医疗工作者和社区服务人员。

这些变化也打开了远程医疗的大门,极大推动了远程医疗的发展。其实早在2018年,远程医疗就已被纳入“十大医疗创新”。远程医疗突破了空间障碍,医疗服务可以更及时、更高效,同时还能节约成本。而远程医疗另一大优点在于,它可以为行动不便和易感染人群提供医疗服务。

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美国的医疗创新全球领先,但对于有赴美就医需求的患者来说,疫情阻挡了他们的求医之路。特殊时期,以国际远程会诊为代表的远程医疗,成为重要的替代方案。

依托平台优势,好医友引入32个专科上万名美国专家,并通过在美自有的医生集团和健康险公司实现强绑定,在远程医疗的资源端做“增量”。同时,与国内数百家医疗机构共建好医友国际医疗中心,让国内患者不出国门,就能方便快捷地与国际权威专家“面对面”会诊,并可在院内落地实施治疗方案及随访,打通了线上线下服务场景。

据统计,在疫情期间,已有上百名肿瘤等疑难重症患者通过好医友国际医疗中心,在国内主诊医生的陪同下,获得国际权威专家提供的各种形式的远程医疗服务,由中美专家共同制定权威诊疗方案,受益于美国医疗创新成果。


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