5个三期临床试验有望公布，涉及这几种病

医学资讯 2019-03-08

不久前，一位72岁杭州老人赴美就医的经历，在网上引发了广泛讨论。老人在美国16个月，参加了多个新药临床试验，正是这些新药延续了他的生命。

不少患者认为，临床试验是把患者当“小白鼠”，担心安全性。但其实，疑难重症患者若能参加新药试验，总体来说利大于弊：不仅可以免费得到花钱都买不到的最新药物;还可以获得全程、全方位的精细管理。

临床试验指在人体进行药物的系统性研究，以确定试验药物的疗效与安全性。众多的新药临床试验，正是美国医疗的一大优势，为不少本已陷入绝境的疑难重症患者带来新的曙光。

在临床试验中，一期临床项目成功率最高，约63%;二期临床成功率最低，约30%;三期临床则是进行时间最长、成本最高的试验，成功率为58%。

以下是一些预计将在本月报告III期临床试验结果的药物及公司：

1、药物：Givosiran 公司：ALNY

RNAi疗法是一种强大的、经临床验证的创新疗法，其用双链RNA阻断RNA表达蛋白质，用于治疗罕见的遗传、心脏代谢、肝脏感染和中枢神经系统/眼部疾病。去年8月，美国FDA已批准首款RNAi疗法Onpattro上市，用于治疗由hATTR(遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性)引起的多发性周围神经疾病。

Givosiran是一种用于治疗急性肝卟啉病的研究性RNAi治疗药物，其第三阶段研究的最重要结果预计将于2019年3月公布。

肝卟啉症是一组包含4种遗传性疾病，每种疾病是由于血红素生物合成途径中的某种特殊酶的活性缺陷所导致。临床上表现为急性神经内脏症状，可偶尔或反复发作，严重时可危及生命。

2.药物：Transon hGH 公司：Ascendis Pharma A/S

一项被称为heiGHt trial三期临床试验对患有生长激素缺乏的初生儿受试者进行了为期一周的生长激素替代疗法(Transon hGH)与每日生长激素疗法的比较。

不出意外的话，这项试验的数据将于本月公布。

3、药物：Filgotinib 公司：Galapagos NV (GLPG)

Filgotinib是一种高度选择性的JAK1抑制剂。Filgotinib在类风湿关节炎、克罗恩病和溃疡性结肠炎的III期项目正在接受评估，同时，其在小肠克罗恩病、瘘管性克罗恩病、干燥综合征、强直性脊柱炎、银屑病关节炎、皮肤红斑狼疮、狼疮膜性肾病和葡萄膜炎的II期项目也正在接受评估中。

Filgotinib治疗类风湿性关节炎的III期临床试验(称为FINCH 1和FINCH 3)预计将于本月得出结果。

4、药物：Vonapanitase 公司：Proteon Therapeutics Inc.(PRTO)

动静脉瘘是大多数血透患者的“生命线”，但部分患者因瘘管狭窄或阻塞造成的透析清除效率不足，甚至血透无法继续进行，增加了死亡和并发症发生的风险。

Vonapanitase正在进行一项在慢性肾脏疾病患者中的III期研究，这些患者正在接受一种用于血液透析的放射性头动静脉瘘的手术治疗，被称为PATENCY 1和PATENCY 2。

2016年12月，PATENCY 1结果公布。尽管该试验没有达到改善原发性非辅助通畅性的主要终点，但该试验显示在一年内，与安慰剂相比，继发性通畅性丧失的风险降低了34%;与安慰剂相比，血液透析中瘘管的使用相对增加了45%。继发通畅指的是放弃瘘管的时间。

预计2019年3月将获得PATENCY 2临床试验的数据。改善瘘道在血液透析中的使用和继发性通畅性是PATENCY 2临床试验的共同主要终点。

5、药物：Vibegron 公司：Urovant Sciences Ltd. (UROV)

Vibegron目前正在对有膀胱过度活跃症状的成年人进行III期试验，被称为EMPOWUR，还在对患有肠易激综合征(IBS)相关腹痛的女性进行II期试验。

EMPOWUR试验的顶线数据预计将于2019年3月底完成。