CAR-T细胞疗法堪称当前最热门的抗癌疗法之一。两年前美国批准了两款CAR-T疗法后,国内CAR-T方面的临床研究也遍地开花。知名跨境医疗平台好医友指出,此前有部分国内患者寻求出国看病接受CAR-T治疗。但目前,中美CAR-T疗法方面的差距正在缩小。
2017年,美国FDA已批准两款CAR-T疗法(Kymriah和Yescarta),分别用于治疗B细胞急性淋巴细胞白血病和复发或难治疗大B细胞性淋巴瘤。而CAR-T疗法的上市,也吸引了部分国内患者对出国看病跃跃欲试。
CAR-T疗法在国内也蓬勃发展。截至2019年5月,全球CAR-T治疗临床试验登记项目507项,主要分布在中国和美国,分别占试验总数的44.2%和36.7%。中国在数量上的占比甚至已经超过美国。那么,国内肿瘤患者还有必要远赴重洋出国看病吗?
对此,好医友梳理了中美两国在CAR-T领域的差异,供计划出国看病的患者参考。
一方面,CAR-T疗法临床研究集中度很高,全球前十位的研究机构承担的临床试验达到225例,其中美国182例,中国43例。美国有11所研究机构进入全球前十,其中宾夕法尼亚大学高居首位,MD安德森癌症中心居第2位;美国各机构地理分布相对均衡。而中国有4所机构进入全球前十;相关临床试验集中在32个城市。而这也体现了中美在优质医疗资源分布均衡性方面的差异。而这也是国内患者出国看病的重要原因。
另一方面,国内的CAR-T临床试验虽然起步较晚,但入组人数多,且更加“大胆”。比如,在儿童患者CAR-T临床试验方面,中国明显要高于美国。此外,由于美国已有2款CAR-T产品上市,相关临床试验也有明确的参照物,相对来说更加严谨规范。在生命攸关的事情上,无论患者在国内接受CAT-T临床试验,还是出国看病去美国参加临床试验,都要充分全面地了解相关信息。
疾病适应症方面的差异,也是许多患者最关心的问题。无论中美,CAR-T疗法在血液肿瘤方面的临床试验都是最多的,分别占到66.9%和68.5%。而针对实体瘤,由于目前缺乏公认的实体瘤靶点,中美在这方面选择也出现了较大差异。中美都有15个以上不同的抗原靶点正在进行临床试验,但只有7种靶点是重合的,包括:间皮素、EGFRvIII、GD2、CD19、CEA、磷脂酰肌醇聚糖3、PSMA和PSCA。而单个靶点覆盖的实体肿瘤,中国比美国更多。这表明,中国的CAR-T疗法研究更倾向于用一种药物覆盖更多的实体肿瘤。另外,在非肿瘤领域,中国的探索也更多,如中国有艾滋病和自身免疫性疾病方面的CAR-T临床试验。
总之,中美在CAR-T领域各具优势,但美国相对更加成熟。患者应根据病种、案例数、医疗机构水平和自己的病情,做出综合判断,谨慎选择。
不过,好医友提醒:CAR-T这一新疗法对医疗设备、技术要求都非常高,并且还存在一定风险。出国看病对患者经济和身体条件都有较高的要求,并不适合大多数患者。因此,对新疗法感兴趣的患者在出国看病或参加临床试验前,最好先与美国专家进行一场远程会诊,征求美国权威专家的意见,获取其治疗方案后再做打算。对于打算在国内接受CAR-T临床试验的患者,也不妨做一次中美远程会诊,询问美国专家的第二诊疗意见,降低医疗风险。
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