医学资讯
2021-03-25
每一年，美国药品价格跟踪网站GoodRx都会动态更新最昂贵的药物榜单，值得出国看病患者关注。近期，GoodRx再次列出了市场上最昂贵的10种药物，包括药房出售的药物以及仅在医院中使用的药物。列表中的药物是基于价格标价，与消费者在药房或通过药品支持计划支付的价格或许存在差异。
NO.7 Brineura
Brineura是First-in-class的酶替代疗法药物，2017年首次上市，用于治疗晚期婴儿神经元类神经脂类融合蛋白2型（CLN2）Batten病（CLN2-Batten）。Batten病是一类罕见的致命神经系统遗传病的通称，它们又被称为神经元蜡样脂褐质沉积症（neuronalceroid lipofuscinoses, NCLs），由于特定基因的缺陷导致细胞清除代谢物分子的能力下降。根据发生突变的基因，Batten病可以被分为13种，称为CLN1-8，10-14。
CLN2病是一种主要影响神经系统的遗传性疾病。这种病症的症状和体征通常始于2至4岁之间。最初的特征通常包括反复发作（癫痫）和运动协调困难（共济失调），受累儿童还会出现肌肉抽搐（肌阵挛）和视力下降。CLN2病影响运动技能，如坐姿和行走，以及言语发育。这种情况也会导致先前获得的技能丧失（发展性回归），智力残疾逐渐恶化，以及行为问题。患有这种情况的人通常需要在儿童晚期使用轮椅，并且一般寿命不会超过十几岁。Brineura用于治疗3岁及3岁以上的小儿患者行走能力的缓慢下降。
由于技术问题，无论是靶点还是疾病考虑，Brineura的竞争严重不足。2021年1月，300mg规格Brineura再次调高2.14%至28090美元，推荐剂量为每2周300mg，这意味着在一年的时间里费用总计为73万美元。
NO.8 Blincyto
Blincyto是安进开发的一款CD3/CD19双特异性抗体，2014年在美国上市，用于治疗复发或难治的CD19阳性B细胞前体急性淋巴细胞白血病。Blincyto采用周期给药，第一个周期称为诱导期，旨在减少癌细胞的数量；第二到第四循环称为巩固阶段，有助于新的健康细胞生长。在每个阶段，患者需要使用不同数量的药物，但通常每年需要使用约168瓶，按目前的定价，达到每瓶4242美元，年度费用为712672美元。
Blincyto在2020年的销售额为3.79亿美元，增幅相较于2019年降低。创新疗法不断涌现，急性淋巴细胞白血病领域可选择的治疗药物日益增多，加上小分子药物竞争，以及Blincyto的后线标签，其2021年市场表现如何尚不确定，，今年1月Blincyto也将价格上调了5.89％，算是为后续增长提供了一些驱动力。
NO.9 Ravicti
Ravicti（苯丁酸甘油）用于治疗尿素循环疾病，是Horizon公司针对其相同适应症药物苯丁酸钠开发的一种升级疗法，患者每年需要服用132瓶。2021年1月，Ravicti的标价上涨了4.8％，至每瓶5273美元，按标价计算的年费用为69万美元。
尿素循环紊乱是导致血液中氨含量高的遗传条件。如果不加以治疗，可能导致混乱、昏迷甚至死亡。苯丁酸通过活性代谢产物苯乙酸(PAA)介导含氮废物排出，PAA在体内与谷氨酰胺形成苯乙酰谷氨酰胺(PAGN)，PAGN类似于尿素也含有两个氮，可以随尿液排出。
作为Horizon的早期产品，苯丁酸钠按每日推荐剂量，钠盐的摄入量超过指南推荐，Ravicti（苯丁酸甘油）不但避免了这一问题，而且提高了脂溶性。此外，苯丁酸甘油是一种淡黄色、无气味、无味道的油状液体，而苯丁酸钠存在感官差（咸、臭）、钠含量高、药片量大等问题。
NO.10 Soliris
Soliris的费用为每年678392美元，用于治疗阵发性夜间血红蛋白尿、非典型溶血性尿毒症综合征、重症肌无力和视神经脊髓炎。Soliris的给药方案可能会根据患者的年龄和所治疗的疾病而有所不同，但是大多数患者需要每2周1200毫克的维持剂量；不过，Soliris具有很高的感染风险，许多患者存在突破性溶血。因此，Alexion (AstraZeneca)又开发了一款长效补体C5抑制剂Ultomiris (ravulizumab)。
Ultomiris(ravulizumab)是第一个也是唯一一个长效C5抑制剂，每8周注射一次，已经批准用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症和溶血性尿毒症综合征。
Soliris在2020年实现40亿美元收入，但是增长放缓（+3%），而改良后的Ultomiris 却急速扩张，以超200%的增幅突破10亿美元，成为新的重磅药物。也促成阿斯利康在2020年底，以390亿美元的价格收购Alexion。
好医友总结
本次的全球最昂贵药物TOP10榜单中，除了一些熟悉的药物身影，比如Myalept，Folotyn，Soliris之外，也看到了一些新成员，包括2020年底刚刚上市的Zokinvy和Danyelza。全球最昂贵药物TOP榜单的变化在一定程度上显示了科学技术进步，反映了药物巨额开发成本需要较高的市场定价来回收，同时也折射出一些由于竞争不足导致高价药的社会问题。令人欣慰的是，绝大数药企都在开展相应药品救助和补助措施，尽可能的满足患者的用药需求。希望技术的进步和创新疗法的涌现会不断满足患者的用药需求和可及性。
